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在采用圣犹大儿童研究医院和美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）开发的新型基因疗法治疗后，罹患一种严重遗传性免疫缺陷病的青少年和年轻成人病情得到了改善。这项研究的结果发布在今天的《科学转化医学》杂志上。

同日，信立泰发布的另一项公告指出，为响应国家创新驱动发展战略，围绕国家“十三五”战略新兴产业发展要求，立足在重组蛋白药物、单克隆抗体、基因治疗药物等领域的发展规划，信立泰与四川大学开展创新药物产学研合作并结成长期战略合作关系。

谈起大健康产业，始终离不开“预防、诊断、治疗”这条线。伴随着技术对“基因”的揭秘不断加深，与“基因”相关的诊断和治疗公司也在国内外如雨后春笋般出现，且得到了大量风投的青睐。本文统计了近半年来获得风投青睐的热门基因诊断和基因治疗公司。

包括中国医药、上海医药、众生药业等三十几家药企已与他的实验室达成合作，还有十几家企业在门外排队，包括“基因治疗”在内的生物药物与生物治疗形成了产业链。由此看出，下一代诊疗技术的“基因治疗”正引得各路资本竞相入局。

随着新技术的不断推出，腺病毒载体（Adenovectors）又热了起来。在基因医学（gene-based medicine）引发最初的兴奋20年后，研究人员和媒体又一次对该领域出现的一系列医学突破表现出了狂热之情。

休斯顿的研究人员最近进行了一项长期临床试验，发现通过联合“自杀式基因治疗”与放疗可以安全有效地治疗前列腺癌。所谓“自杀式基因治疗”是一种新的技术，通过对前列腺癌细胞的基因进行修饰，使患者的免疫系统可以识别并攻击癌细胞。

罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，包括Alpers综合征、软骨发育不良、甲基丙二酸血症、白化病、戈谢氏病……

2015年10月5日，基因治疗公司Spark Therapeutics在揭晓了对一种致盲性罕见遗传病的基因治疗临床后期试验研究的正性结果之后，实验性基因治疗帮助改善了患者的视力，使得把它变成为美国第一个批准上市的基因治疗药物又向前推进了一步，股票暴涨高达50.2％。

9月23日美国基因治疗公司REGENXBIO宣布完成IPO，共募集到1.594亿美元。当然，目前在生物科技领域成立一家公司，获得上亿的融资并不是多罕见的事情。但是如果你稍微了解一下基因治疗的价格，和需要治疗的人数，你就会觉得这真不是一桩划算的买卖。

8月26日，《深圳国家自主创新示范区建设实施方案》（以下简称“《方案》”）在政府公报中亮相。109项具体“任务”，分别涉及到增强自主创新能力、打造创新型产业集群、优化综合创新生态体系、统筹规划空间布局和优化创新发展环境等六个方面，描绘了深圳以“创新驱动”建设现代化国际化创新型城市的美好愿景。