• 5000万转让!上市公司“选中”魏于全院士团队基因治疗技术

    去年年底和今年上半年,魏于全院士团队CAR-T项目、基因治疗项目纷纷被上市公司选中。其中,与银河生物合作开发的CAR-T项目总投资为3000万元。然而,就在昨日,魏于全院士团队开发的1项基因治疗项目又以5000万元转让给了另一家上市公司。
    2016-09-07
  • 全球首例!基因治疗给6岁“儿童阿尔兹海默症”女孩带来生的希望

    我们描述阿尔兹海默症中老年患者时,常常说他们回到了童年、变成了孩子。那么,如果类似的症状出现在6岁儿童身上,它会带来什么呢?我们又当如何挽救?今天,我们分享一个基因治疗挽救6岁患儿生命的故事。
    2016-08-20
  • 科学大跃进的惨痛代价:1位患者死亡,10年行业停滞

    1999年,“基因治疗”领域贸然前进,结果出现惨剧,导致整个行业被打入冷宫长达10余年。以史为镜,今天就讲讲这个故事。
    2016-08-10
  • 明星科学家一夜成为罪人,他用16年进行自我救赎

    吉姆·威尔森教授(Jim Wilson)是宾夕法尼亚大学的的一名遗传学家,他的研究方向是基因疗法。这种疗法的原理听上去很简单——许多遗传病患者的体内缺乏关键基因,使正常的生理活动受到影响。如果将正常的基因引入患者体内,就有希望弥补患者的基因缺陷,治疗他们的疾病。
    2016-08-10
  • 中国基因治疗曾全球“早产”,再回头已被跨国药企超越

    基因治疗领域经过了多年的沉寂,近年来随着基础研究的深入、基因编辑手段的突破大有复苏之势。7月9日,在著名医学期刊《新英格兰医学》上发表的一项最新研究表明,基因疗法对一种罕见的遗传性失明患者的疗效可持续达四年之久。
    2016-07-12
  • EHA年会:基因疗法公司Spark公布血友病患者治疗数据

    2016年6月11日在哥本哈根举行的欧洲血液学协会(EHA)年会上,负责该基因疗法研究的费城公司Spark Therapeutics公布了其结果,包括莫瑞兹在内共有四名病人参与。
    2016-06-15
  • 基因治疗领域里程碑事件:欧盟批准制药巨头GSK的基因疗法上市

    5月27日,全球制药巨头葛兰素史克公司(GlaxoSmithKline,GSK)的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市,此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法,是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。
    2016-05-30
  • Blood:一种先天免疫性缺陷疾病被基因治疗100%治愈

    腺苷脱氨酶缺乏病是一种严重的免疫缺陷症,腺苷脱氨酶的缺乏可使T淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡,从而导致严重的联合性免疫缺陷症(SCID)。通常导致婴儿出生几个月后死亡。该病是1990年第一个实施体细胞基因治疗的人类遗传缺陷性疾病。
    2016-05-19
  • NEJM发布基因治疗重大捷报!

    来自牛津大学的一项研究报告称,开创性的基因治疗使得罹患一种罕见形式遗传性失明的患者在长达4年的时间里恢复了部分的视力,这为利用基因疗法来治疗一些视力丧失的常见原因带来了希望。
    2016-05-04
  • 首份数据发布!时隔半年,首例抗衰老基因治疗临床试验进展如何?

    2016年4月22日,BioViva公司公布第一份关于抗衰老基因治疗试验的数据:Parrish的端粒长度从6.71kb(2015年9月)延长至7.33kb(2016年3月)。这份数据的临床意义什么呢?BioViva认为,Parrish的端粒长度延长了约20年,它意味着该基因治疗成功减缓了衰老。
    2016-04-27