• Cell Res:刘光慧研究员发表CRISPR新文章

    近期利用CRISPR/Cas系统实现了基因编辑的一系列重要研究进展,CRISPR/Cas系统拥有可获得无误差DNA修复和能够实现多重基因编辑的显著优点,但同时指出了这一技术仍然存在的一些障碍。
    2015-02-19
  • 2015年首个IPO:基因治疗新贵Spark计划募资8600万美元

    基因治疗公司Spark Therapeutics在2014年12月31日向美国SEC递交了IPO(NASDAQ:ONCE申请),计划募集资金8600万美元,作为2015年第一家IPO的此类公司,Spark Therapeutics有可能成为华尔街的火花。
    2015-01-07
  • 基因治疗药物公司BlueBird Bio:临床试验结果喜人

    12月8日,在旧金山举行的美国血液学会议上,BlueBird公布了一个令业内人士十分兴奋的临床试验结果:4名重度β地中海型贫血患者,在接受Bluebird的基因治疗新药一次性注射治疗后,在至少3个月内都无需进行维持生命的输血,有一个患者甚至保持了12个月的无需输血状态。
    2014-12-11
  • 重磅!首种基因治疗药物将上市 治愈均价达111万欧元

    西方世界的第一种基因治疗药物将在德国上市,其110万欧元(约合140万美元)的定价创下了治疗罕见病药价的新纪录。据路透社报道,这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病(LPLD)患者,由荷兰生物科技公司UniQure研发制造。
    2014-11-28
  • FDA:授予Spark夜盲症药物SPK-RPE65突破性疗法地位

    今年FierceBiotech评选出的热门生物公司Top15榜上有名的基因治疗药物创业公司Spark Therapeutics 在研产品SPK-RPE65近日赢得FDA令人梦寐以求的突破性治疗药物疗法地位,用于治疗由于RPE65基因突变所导致的先天性利伯氏黑蒙症患者的夜盲症。
    2014-11-14
  • Nature:细胞基因治疗再获重要突破

    近日,发表在《自然》杂志上的一项研究开发出一种新型的细胞移植方法治疗了模拟一种罕见肺病的小鼠,研究人员利用巨噬细胞帮助收集并清除了所使用的分子以及来自身体的细胞碎片,该方法或可用来治疗由免疫细胞功能失调引起的多种人类肺病。
    2014-10-09
  • 盘点:2014年国家自然科学基金与基因治疗相关的项目

    说到基因治疗,不少人觉得这是一种“高大上”的先进技术,但实际上基因治疗已经被用于治疗囊性纤维化、血友病、肌营养不良症和镰状细胞贫血等疾病了,今年国家自然科学基金中共有55项与基因治疗研究相关的项目。
    2014-10-04
  • Science新突破:基因疗法又攻下一城

    日前,发表在《科学》杂志上的一项研究实现了基因疗法的新突破。来自东京大学的研究人员利用DOK7基因治疗方法,成功通过增大传递大脑信号到肌肉的神经肌肉接头,治疗了两种神经肌肉疾病。研究人员表示,这一发现有望帮助一类患有相似疾病的人,包括肌肉萎缩症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症等。
    2014-09-22
  • NIH:基因治疗临床试验不再要求特别审查

    随着基因检测、诊断技术的发展,基因治疗开始被应用于临床,研究人员认为,基因治疗的风险与其他治疗性实验没有不同。因此,美国国立卫生研究院(NIH)不再要求基因治疗临床试验接受联邦特别咨询委员会的审查,这是基因治疗领域的里程碑。
    2014-05-28
  • 基因疗法可以令人放心了?

    基因疗法承载了现代医学治愈顽疾的诸多希望。但是,由于该疗法涉及对患者的遗传物质进行操作。所以,基因疗法自诞生之日起,其安全性也备受关注。多项研究表明,基因疗法正变得越来越安全,这或许能减少人们对基因疗法的过度疑虑。
    2014-05-08