• 中国学者一周内两度发文:找到更多人干细胞“年轻因子”

    历经4年,研究团队最终找到间充质干细胞的“年轻化”因子——表观遗传调节蛋白CBX4,并提示CBX4基因治疗对骨关节炎的干预效果明显。
    2019-04-09
  • 仪器制造商赛默飞加码基因治疗:17亿美元收购病毒载体公司

    全球最大的科学仪器制造商赛默飞世尔科技宣布,目前已经和基因及细胞疗法公司Brammer Bio达成协议,赛默飞将以17亿美元收购Brammer Bio。
    2019-03-26
  • 基因治疗手术首次应用于常见眼病,有望治愈老年性黄斑变性

    牛津大学2月19日宣布,该校眼科教授罗伯特·麦克拉伦在英国国家健康研究所牛津生物医学研究中心的支持下,完成了世界第一例解决老年性黄斑变性(AMD)视力下降问题的基因治疗手术。
    2019-02-21
  • 2019年,这5大方向值得关注!癌症免疫疗法、基因治疗、数字医疗……

    2019已经开启,制药界即将迎来哪些风潮?
    2019-01-05
  • 拯救遗传性失明,科学家发现261个新致病基因

    让遗传性失明有药可医,有法可治。
    2018-12-26
  • 基因领域:总融资9.86亿美元与去年持平,基因治疗浪潮即将来袭【VB100】

    2018年,全球都在经历一场艰难的资本寒冬。募资难、融资难、估值缩水,这是许多投资人和创业者最深的体会。但尽管在这样艰难的岁月,基因领域依然创下了约9.86亿美元的高融资额,与2017年10亿美元相比基本持平。
    2018-12-14
  • PNAS:新方法有望消除杜氏肌营养不良症小鼠对基因治疗的免疫反应

    杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。全球每5000个男孩中就有1个生来就患有这种致残性疾病。该病源于肌肉中一种称为肌营养不良蛋白的基因突变。近日,斯坦福大学医学院的研究人员证明,在基因治疗杜氏营养不良症模型中,DNA质粒可以在增强肌肉力量的同时降低机体对肌营养不良蛋白的免疫力。
    2018-09-06
  • PLoS Genetics:携带端粒酶的基因治疗载体不会增加患癌风险

    我们染色体或端粒的末端会随着年龄的增长而缩短,端粒缩短与年龄相关疾病的发生有关。端粒酶是一种逆转录酶,能够通过应对相关的RNA模板来延长端粒。西班牙国家癌症研究中心(CNIO)的研究人员在一项新的研究中表明,他们开发的端粒酶基因治疗已被证明对小鼠有效,可防止因端粒过度缩短和衰老引起的疾病,且不会引起癌症或增加患癌症的风险,即使是在易患癌症的环境中也是如此。
    2018-08-23
  • 中国团队发现基因治疗新武器:腺嘌呤碱基编辑系统

    科学家最近成功改进了腺嘌呤碱基编辑(ABE)系统,用以产生与人类遗传疾病类似的小鼠或大鼠模型,这对人类遗传疾病研究和基因治疗有着非常重要的意义。
    2018-08-03
  • 6大指南首发!FDA大动作,高调“护卫”基因疗法

    基因疗法曾经只是一种理论,现在随着生命医学的进步,它们正在“梦想成真”。2017年,FDA先后批准3个基因治疗药物。2018年,FDA局长Scott Gottlieb博士多次发表声明,将为基因疗法的开发、审查和批准提供一个完整框架。7月11日,FDA针对基因疗法发布6份新指南,旨在促进这一个革新领域的发展。
    2018-07-17