• 提前干预!Nature医学:在胎儿期进行,基因疗法或可逆转遗传病

    基因治疗的出现改变了传统医疗的范式,特别是针对罕见病。7月16日,《Nature Medicine》期刊发表一项最新成果:科学家们尝试在胎儿阶段实施基因疗法,有望将致命遗传病扼杀在摇篮里。这一研究在小鼠模型中完成,成功修复了子宫中胎鼠的罕见突变,为未来实现胎儿基因治疗带来了希望!
    2018-07-19
  • FDA局长最新讲话:基因疗法监管要怎么加速?

    2018年5月22日,美国FDA局长Scott Gottlieb博士在华盛顿举行的再生医学年会上发表了关于基因疗法的演讲。他回顾了FDA基于细胞的再生医学疗法的政策,以及计划发布的关于基因疗法的政策,特别提到了再生医学先进疗法认定(RMAT)。
    2018-05-29
  • GEN盘点25款大有前途的基因疗法!诺华、GSK、蓝鸟生物……

    基因疗法的出现改变了传统的治疗方式,使得很多严重疾病有了治愈的希望。2017年生物制药领域最大的并购之一,就是诺华以87亿美元收购基因治疗公司AveXis。本文根据再生医学联盟(ARM)的数据、美国NIH临床试验登记注册网站以及公司公告,列出了截至2018年第一季度25个“即将到来”的基因治疗候选药物名单,它们已经达到III期和/或注册试验。
    2018-05-10
  • 人体试验疗效达100%!NEJM发布基因治疗突破成果

    自从人类开始基因组计划之后,科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。现在,一个国际临床研究小组取得了初步的成功,他们使用基因疗法治疗输血依赖型β-地中海贫血,1-2期临床试验取得100%疗效。
    2018-04-20
  • 诺华计划87亿美元现金,收购美国基因治疗公司AveXis

    诺华公司(NOVN.EB)周一表示,其已签署协议,以87亿美元的价格收购美国基因治疗公司AveXis Inc.,作为其神经科学战略的一部分。
    2018-04-12
  • 周勇:浅谈基因治疗药物市场战略投资展望

    基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段,在重大疾病的治疗方面显示出了独特的优势。
    2017-12-25
  • 基因治疗未来5到10年或惠及大众:有望治愈多种疑难杂症

    日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果:德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症,导致全身80%的皮肤损伤丢失,在接受表皮干细胞基因治疗以后,这名患儿重获健康皮肤并出院,至今正常。
    2017-12-05
  • 2463项临床试验!基因治疗的国内外研究进展

    基因治疗(Gene Therapy)是指将外源基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病(图1)。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现,多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展,与读者分享。
    2017-12-04
  • PNAS:基因治疗中如何让转运病毒躲过免疫系统

    5月29日的PNAS上报道了科学家们如何让重新设计的AAV病毒躲过免疫系统,这个方法可以解决很多患者因有预先存在的免疫力使他们无法接受基因治疗的问题。
    2017-06-15
  • 镰状细胞贫血症的基因治疗,奇迹还是炒作?

    对于镰状细胞贫血症,唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植,不过,找到匹配的供体又谈何容易?幸运的是,这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年,基因治疗一直炒得很热,那么进展究竟如何?
    2017-06-02