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我国每年有250万人因药物不良反应而接受治疗，约19.2万人更因此而丧生！对于癌症患者们而言，药物不良反应更是时有发生。个体DNA上的微小差别就可能导致患者产生不同的药物反应，同一种疾病针对不同的基因，运用不同的药物剂量将可提高治疗效果。

根据GlobalData的研究数据，全球基因治疗市场的总交易数从2013年的16例增长到2014年的36例，同一时期，交易的综合价值从1.228 亿美元猛增到49亿美元，这代表40倍的增长。

有研究显示，同一药物在不同个体内的效果差异可高达300倍，而影响药物疗效的主要因素并不只是个体间的性别、年龄、体重差异，更体现在疾病的错综复杂性和人类基因的差异性上。不同个体DNA上的微小差别就可能导致患者产生不同的药物反应，可能有些人觉得非常有效，而对另一些人则不仅不起效果甚至会带来非常严重的副作用。

GSK正式向欧盟药监局提交了ADA-SCID基因治疗方法的上市申请。本次上市申请是基于此前18例患者的治疗结果，全部患者均生存至今，最早的治疗患者到今天已存活超过11.5年。92%患者治疗取得效果。

当前美国生物技术领域投资的热点是癌症免疫疗法、基因测序和基因治疗。其中前两项在国内相关的报告中已经有详细的介绍，但基因治疗行业动态却鲜有跟踪。本报告简单介绍基因治疗行业在海外的进展。

1998年，“海归”彭朝晖在深圳成立赛百诺，研发试用的世界首个基因治疗药物“今又生”于2003年获批上市。但是到现在，赛百诺企业受到重创，“今又生”更难完善，甚至变得默默无闻。为何会这样？业内专业人士表示，这种创新成功却市场失败是中国生物制药领域的通病。

Ben Haugstad是一个十二岁的小男孩，热爱跆拳道，已经练习了六年，并且马上就要成为跆拳道黑带了。你无法想象的是，他竟患有严重的血友病，他的身体无法生成凝血机制，也就是说，一次意外的摔倒或是擦伤都可能迅速演变成生命危机。

近期利用CRISPR/Cas系统实现了基因编辑的一系列重要研究进展，CRISPR/Cas系统拥有可获得无误差DNA修复和能够实现多重基因编辑的显著优点，但同时指出了这一技术仍然存在的一些障碍。

基因治疗公司Spark Therapeutics在2014年12月31日向美国SEC递交了IPO（NASDAQ：ONCE申请），计划募集资金8600万美元，作为2015年第一家IPO的此类公司，Spark Therapeutics有可能成为华尔街的火花。

12月8日，在旧金山举行的美国血液学会议上，BlueBird公布了一个令业内人士十分兴奋的临床试验结果：4名重度β地中海型贫血患者，在接受Bluebird的基因治疗新药一次性注射治疗后，在至少3个月内都无需进行维持生命的输血，有一个患者甚至保持了12个月的无需输血状态。