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如果基因治疗取得突破性进展，人类平均寿命猛增至120岁以上，这个世界的格局将会发生多大的改变。而从我国经济面临的新形势看，在深化供给侧结构性改革的今天，更是迫切需要全面提高创新供给能力。

2016年基因疗法结合最新的技术（光遗传学、CRISPR）在多种遗传性疾病、癌症甚至于抗衰老上取得了多个显著性成绩。2017年，不少药物被寄予获FDA批准上市的厚望，这其中包括Spark公司治疗血友病的基因疗法、GSK的Strimvelis以及诺华和Kite公司抗癌基因疗法。

Emmanuelle Charpentier已经获得10项久负盛名的科学奖项，并正式出任德国马普学会感染生物学研究所所长。2013年，她与同事联合创立了基因疗法公司“CRISPR治疗”。在获得巨大成功的同时，她也深陷关于CRISPR-Cas9技术的专利之战中。

据麻省理工学院《技术评论》网站18日报道，美国一家生物技术公司研发出一种可治疗“失明”的基因治疗产品“SPK-RPE65”，如果明年完成审批程序，有望成为在美国上市的首个基因疗法产品。

最近，研究人员通过使用一种病毒将一个特定的基因导入大脑，阻止了小鼠老年痴呆症的发展。这项研究是由英国老年痴呆症研究中心和欧洲研究委员会资助，相关研究结果发表在10月10日的《PNAS》杂志上。

由麻省理工学院的研究人员开发出一种新的技术，运用了microRNA调节基因的表达来控制转移，有望作为一种可靠的方法来防止乳腺癌的转移性肿瘤。这种治疗方法由9月19日发表在Nature Communications上的一篇文章所报道。

近日，来自美国匹兹堡大学的科学家们 发明了一种称之为“细胞超声”（sonoporation）的新技术，它利用微气泡和超声技术在活细胞上打孔，并可以将DNA等生物大分子药物送入细胞内。这一成果发表在了《美国国家科学院院刊》（PNAS）上。

去年年底和今年上半年，魏于全院士团队CAR-T项目、基因治疗项目纷纷被上市公司选中。其中，与银河生物合作开发的CAR-T项目总投资为3000万元。然而，就在昨日，魏于全院士团队开发的1项基因治疗项目又以5000万元转让给了另一家上市公司。

我们描述阿尔兹海默症中老年患者时，常常说他们回到了童年、变成了孩子。那么，如果类似的症状出现在6岁儿童身上，它会带来什么呢？我们又当如何挽救？今天，我们分享一个基因治疗挽救6岁患儿生命的故事。

1999年，“基因治疗”领域贸然前进，结果出现惨剧，导致整个行业被打入冷宫长达10余年。以史为镜，今天就讲讲这个故事。