帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,是由于大脑中多巴胺的丧失而引起的。患者通常需要使用左旋多巴治疗,替代丢失的多巴胺。长期使用这种药物会导致严重衰弱的运动能力波动。这种波动分为两个阶段——在“开启”期,病人的运动能力正常;而在“关闭”期,患者的运动能力明显下降,通常表现为运动缓慢、僵硬、行走障碍、震颤和姿势不稳定。据统计,约90%使用左旋多巴的患者会出现运动障碍,表现为非自愿、无节奏的运动,且不可预测,极大地影响了患者的日常生活。仅在美国,就有约15-20万帕金森病患者受运动障碍困扰。
近日, 美国FDA批准了Adamas Pharmaceuticals的新药Gocovri(amantadine,金刚烷胺,曾用名ADS-5102)缓释胶囊,用于治疗在接受左旋多巴治疗的帕金森病患者的运动障碍。这是FDA批准的首款、也是唯一一款用于此适应症的药物
Gocovri是一款有潜力改善这一状况的药物。它含有高剂量(274 mg)的金刚烷胺,每天睡前服用一次可以提供持续一天的高水平金刚烷胺,用于治疗一天中会出现的运动障碍。
“Gocovri的获批是帕金森病治疗领域的一个重大进展,它是首个获FDA批准的用于治疗帕金森病患者的运动障碍的药物,”堪萨斯大学医学中心的神经学教授兼堪萨斯大学医疗系统帕金森病卓越中心主任Rajesh Pahwa博士表示:“值得注意的是,Gocovri是首款在临床试验中被证明可以同时减少在服用左旋多巴的帕金森病患者的运动障碍和‘关闭’期的药物。运动障碍和OFF时间的治疗在帕金森病医疗管理中仍是未被满足的需求,Gocovri的获批是朝这个方向迈出的重要一步。”
赴美就医专家-涵翔医疗