急性髓性白血病（AML），是国内十大高发恶性肿瘤之一，其特点是骨髓内异常芽细胞快速增殖，影响正常造血细胞的产生。据估算，在全球范围内约有35万白血病患者，其中25%左右为急性骨髓系白血病患者。这当中又有近1/3的AML患者携带了FLT3基因突变。FLT3是Ⅲ型受体型酪氨酸激酶(receptor tyrosine kinase简称RTK)家族成员之一，在正常造血及免疫系统发育中起着重要作用，该基因突变与AML的发生和较差的预后密切相关。
美国专家越洋指导 福州女子用上新药
来自福建福州的W女士就不幸罹患了这种病。最初她只是觉得乏力、腰酸背痛，随后不久便出现了关节疼痛、皮肤红肿，入院经血检、骨穿、染色体检查、基因检测等系列检查，最终确诊为AML，经二代基因测序发现为FLT3 ITD基因突变。于是她开始接受AML的标准治疗。AML的治疗模式近20年基本保持不变，即先诱导化疗，以期获得完全缓解（CR）；缓解后再给予巩固、强化治疗，或择期做干细胞移植治疗。
当W女士完成诱导疗程时，正值美国FDA批准抗癌新药Rydapt（midostaurin，米哚妥林）联合化疗用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性的AML成年患者。以FLT3为靶点的靶向疗法，正式成为治疗AML的一种全新策略。
W女士通过各种途径搜集Rydapt的相关资讯，并通过当地医院好医友中美远程会诊平台，迅速连线了好医友美国专家，咨询Rydapt的适用可能。美国血液肿瘤专家Dr Afshin Gabayan通过视频会诊对W女士病情进行综合评估，确认W女士适用Rydapt，并为她出具了完整详尽的治疗建议及Rydapt维持用药指导。
显著延长AML生存期 亦可治疗罕见血液病
Rydapt（midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂，可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶，包括FTL3，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。早在2015年第57届美国血液病学会（ASH）年会上，诺华（Novartis）公司就公布了midostaurin一项全球III期RATIFY（CALGB 10603）临床研究的积极数据，为全球血液病学家及AML群体带来期待已久的重大突破。
美国FDA的此次批准，是基于717例以前未经治疗的FLT3+ AML患者的随机双盲安慰剂对照试验。试验中，接受 Rydapt 与化疗联合治疗的患者与仅接受化疗治疗的患者相比总生存期更长，其没有某些并发症的生存期也更长（平均 8.2 个月对 3 个月），这里的并发症包括起始治疗 60 天内不能达到完全缓解、白血病进展或死亡。
美国Dana-Farber癌症研究所Richard M. Stone等人，6月发表于N Engl J Med.的报告进一步表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。
除外急性髓性白血病，FDA还批准Rydapt用于治疗患有某些罕见类型血液疾病的成人患者，包括具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病的成人患者。推荐剂量为100mg，每日两次。
来源：好医友
