Nature Genetics:KLF1蛋白或可治疗遗传性贫血症

2010-08-06 00:00 · Yetta

据新华网报道,荷兰鹿特丹埃拉斯默斯医疗中心发布新闻公报说,研究人员发现一种特殊蛋白质,可用于治疗遗传性贫血症。该研究发布于8月1日的著名学术杂志Nature Genetics上。 公报说,研究人员在某位患有遗传性蛋白质异常的患者体内,发现一种名为“KLF1”的蛋白质异常,由此造

据新华网报道,荷兰鹿特丹埃拉斯默斯医疗中心发布新闻公报说,研究人员发现一种特殊蛋白质,可用于治疗遗传性贫血症。该研究发布于8月1日的著名学术杂志Nature Genetics上。

公报说,研究人员在某位患有遗传性蛋白质异常的患者体内,发现一种名为“KLF1”的蛋白质异常,由此造成其血液中的氧气特别容易流通。而贫血症患者的一个主要病征是血液中氧气流通不足。于是,研究人员在实验室制造出“KLF1”蛋白质,将其用于治疗贫血症患者。

研究人员斯杰克菲利普森说:“新疗法已获得一定疗效,一些患者不需要像以前那样频繁接受输血治疗。我们将进一步改善新疗法,希望能更好地改善贫血症患者的状况。”

遗传性贫血症中较为典型的是镰刀细胞贫血症和地中海贫血症,它们往往会给患者带来严重后果,但目前治疗手段有限。

 

推荐原文出处:

Nature Genetics doi:10.1038/ng.637

KLF1 regulates BCL11A expression and γ- to β-globin gene switching

Dewang Zhou1, Kaimao Liu1, Chiao-Wang Sun1, Kevin M Pawlik1 " Tim M Townes1

We show that knockdown of KLF1 in human and mouse adult erythroid progenitors markedly reduces BCL11A levels and increases human γ-globin/β-globin expression ratios. These results suggest that KLF1 controls globin gene switching by directly activating β-globin and indirectly repressing γ-globin gene expression. Controlled knockdown of KLF1 in adult erythroid progenitors may provide a method to activate fetal hemoglobin expression in individuals with β-thalassemia or sickle cell disease.

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