7月9日，在著名医学期刊《新英格兰医学》上发表的一项最新研究表明，基因疗法对一种罕见的遗传性失明患者的疗效可持续达四年之久。这一结果表明，基因疗法有望治疗由于常见的遗传原因造成的视力减退，包括黄斑变性和视网膜色素变性等。
反观国内，作为曾经第一个世界上首例批准基因治疗药物的国度，基因药物不仅淡出了公众的视线，甚至在医学界也不被大多数医生知晓。而知晓的医生，多数也并不推荐和认可。
中国：沉寂后的再出发
我国可谓是基因治疗领域的先驱，早在2003年就批准了修复抗癌基因P53的基因治疗注射剂今又生的上市。这款由深圳赛百诺基因技术有限公司研发的药物，是世界上第一种投入市场的基因药物。
2006年10月30日出版的美国《时代周刊》对赛百诺基因技术发明作过这样的评价：“这些生物技术领域的发明将改变我们的生活方式，并将确定中国作为科学超级大国的地位。”
但好景不长，其创始人彭朝晖因产品研发和生产缺乏后期资金支持而一度陷入困境，2006年10月引入投资方后，却与投资人展开了长达8年的专利诉讼，赛百诺也因此停步不前。
因为赛百诺的境遇，“今又生”一度被外界评价为中国基因治疗的“早产儿”。
世界上首款基因药物“今又生”
产业与资本的冲突并局限于这一案例。专业人士分析称，生物医药产业是个高投入、高风险的领域，新药的开发成功率约为万分之一，通常一个药从开发到顺利产业化至少要花12年，很少有风险投资能支持这样长期、巨额的投入。
不过，沉寂了十几年的基因治疗在当下又重新得到了投资者的关注，今年5月份，由浙商证券发布的研报《医药生物行业精准医疗系列深度报告(二):基因编辑与基因治疗,疾病治疗的新蓝海》详细介绍了基因治疗领域的国内外现状，并分析了国内上市公司在基因编辑、基因治疗领域的布局。
国内涉及基因编辑和基因治疗的公司主要包括:安科生物、香雪制药、姚记扑克、劲嘉股份、东富龙、中源协和、银河生物、澳洋科技等。
银河生物在基因领域的布局
仟源医药(300254.SZ)通过收购杭州恩氏基因进入基因保存领域，北陆药业(300016.SZ) 亦通过认购世和基因20%的股权及中美康士51%的股权，进军肿瘤基因测序和肿瘤生物治疗技术领域。
欧美：临床阶段接近尾声
相比之下，欧美的基因治疗研究进行得相对缓慢却稳健。
2012年，距离“今又生”上市9年后，欧盟批准了第一个基因治疗药物Glybera的上市用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。另外葛兰素史克的基因疗法Strimvelis近期也获得欧盟批准用于治疗腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）儿科患者。
目前为止美国FDA尚未批准任何一款基因治疗药物的上市，最接近FDA的为Spark Therapeutics 公司基因治疗药物 SPK-RPE65 用于 RPE65 介导的遗传性视网膜营养不良治疗，计划于今年年底向FDA提交上市申请。如果能获批通过，则表明基因治疗得到了两大主要的市场（美国和欧洲）的认可，对于基因治疗领域无疑是巨大的利好。
目前，在临床阶段的基因治疗项目种类繁多，在clinicaltrials.gov中搜索gene therapy有4564个结果，从地域分布来看主要集中于北美、欧洲和东亚。
EP Vantage总结了目前在phase2/3阶段的主要基因治疗药物。
从图表中可以看出，目前基因疗法的主要适应症有B型血友病、A型血友病、湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征、儿童肾上腺闹蛋白质失养症等。
其中B型血友病领域竞争激烈，目前有四家公司进入了phase2阶段，而A型血友病目前仅有BioMarin的BMN 270正在进行phase2试验。
在该领域的主要玩家有Uniqure 、Bluebird、Spark Therapeutics、Applied Genetic Technologies、Celladon 。
除了这些新兴的生物医药公司，一些传统的大药企也对该领域充满信心积极布局。葛兰素史克的Strimvelis 已获欧盟批准，另外一个用于治疗Wiskott-Aldrich syndrome正在进行phase2临床实验；Novartis的CGF166的基因疗法产品，激活再生发细胞的基因目前也在进行phase 2试验；拜耳以 2.52亿美元的价格从Dimension Therapeutics公司获得治疗A血友病的基因疗法项目，目前处于1/2a期；辉瑞不但建立自己基因治疗平台也通过建立基因治疗平台,同时也通过Spark Therapeutics共同开发B型血友病基因治疗项目快速的进入了该领域。
基因治疗公司Spark Therapeutics在揭晓了对一种致盲性罕见遗传病的基因治疗临床后期试验研究的正性结果之后，实验性基因治疗帮助改善了患者的视力，使得把它变成为美国第一个批准上市的基因治疗药物又向前推进了一步，股票暴涨高达50.2％。
最后谈谈一家很有意思的公司Tocagen，这也是一家致力于基因治疗的公司。与传统的基因治疗公司通过病毒载体（腺病毒、单纯疱疹病毒）携带基因进入体内替换突变或者缺失的基因的一步到位法相比。Tocagen的基因治疗方法看上去有些曲线救国了。
Tocagen公司的治疗方法可以称之为两步法。
示意图如下：
其原理为Toca 511 和Toca FC联合治疗， Toca 511 是一种逆转录病毒复制载体，可将胞嘧啶脱氨酶（CD）的基因选择性地递送入癌细胞，Toca FC是一种口服的抗真菌药物。肿瘤细胞内表达的CD基因可以将Toca FC转化为抗癌药物5-氟尿嘧啶（5-FU），进而介导肿瘤细胞程序性死亡，并增强机体对肿瘤的免疫应答。
该公司的Toca 511和Toca FC联合疗法获得FDA加速审评资格以及孤儿药的地位。Tocagen公司不但治疗思路独特，其勇气也可嘉。Toca 511和Toca FC联合疗法直接进入几乎最难的肿瘤领域恶性脑胶质瘤。
另外，Tocagen的自信心也是很强大的，看看它的宣传标语“no one should die of cancer”，初见时的震惊不亚于MD Anderson老大刚上任时打出的口号“making cancer history。”
