美国食品和药物管理局（FDA）于10月末开始的5个星期内先后批准了5种抗癌新药，用于治疗软组织肉瘤、非小细胞癌和多发性骨髓瘤。这些药物都已在丹娜法伯癌症研究所的临床试验中被证明有效，研究所主导此次获批新药药物研发的科研和测试全程，其中一部分药物还是基于丹娜法伯实验室的基础研究而开发出来。
新药的获批标志着我们在几种主要癌症的治疗上取得了显著进步。
► 10月23日，Trabectedin（商品名为Yondelis）获得FDA批准，用于治疗特定类型的软组织肉瘤；
► 11月13日，Osimertinib（商品名为Tagrisso）获得FDA批准，用于治疗携带特定基因突变的非小细胞肺癌；
► 11月13日后两周内，F Daratumumab（商品名为Darzalex）、Ixazomib（商品名为Ninlaro）和Elotuzumab（商品名为Empliciti）三种药物连续获得FDA批准，用于治疗多发性骨髓瘤。
FDA的批准意味着符合一定标准的患者可以将新药治疗作为标准治疗的一部分。
丹娜法伯癌症研究所主导此次获批新药药物研发的科研和测试全程——从最早发现和将新药第一次用于人类患者的一期临床试验，到将新药与现有药物的安全性和有效性进行比较的三期临床试验。
5种新药中，大部分都是针对特定类型癌症的首次获批的突破性治疗药物：
► Trabectedin是一种天然成分的靶向化疗药物，能够以独特的方式与DNA结合，从而减缓并阻止癌细胞的繁殖；
► Osimertinib能够作用于一种异常的酶，这种异常酶引起非小细胞肺癌细胞对其他药物产生耐药性；
► Daratumumab和Elotuzumab是首次获批用于治疗骨髓瘤的单克隆抗体药物，两种药物分别作用于特定的细胞表面受体，引发免疫系统对骨髓瘤的攻击；
► Ixazomib是蛋白酶体抑制剂的一种新药片，它能够防止骨髓瘤细胞分解多余的蛋白质，从而导致癌细胞的自我灭亡。
“针对3种不同癌症的5种不同抗癌药物先后获得FDA批准，体现了丹娜法伯研究所癌症研究的广度与深度”，丹娜法伯临床研究总监Bruce Johnson博士表示，“这项工作履行了丹娜法伯研究所致力于推动有意义的科学发现的诺言，也证明未来的医学进步将为患者及其家属带来更大的希望。”
临床试验的成功
► Trabectedin，用于治疗脂肪肉瘤
自1970年代以来，Trabectedin是第一个获得FDA批准用于治疗脂肪肉瘤（一种源于脂肪细胞的癌症）的新药。该药物还获批用于治疗平滑肌肉瘤（一种源于子宫和其他平滑肌细胞的癌症）。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤这两种恶性肿瘤在软组织肉瘤中占到近一半的比例。
由丹娜法伯癌症研究所肉瘤与骨肿瘤中心主任George Demetri博士领导的多项临床试验推动了Trabectedin在美国之外其他国家获批成为肉瘤的标准治疗。之后，Demetri博士又主导了Trabectedin的三期临床试验，促成了FDA对该药物的批准。研究显示，Trabectedin在控制此类癌症时显著优于一种较老的化疗药物。
“该药物的获批对患者意义重大，这是基于多年研究取得的成果。过去，软组织肉瘤中两种最常见恶性肿瘤的患者可选的治疗方案有限，如今他们有了新的希望。”Demetri博士表示，“我们正在研究如何通过精准医疗确定哪些患者能够获得最持久的疗效，部分患者的疗效甚至可以持续很多年。”
► Osimertinib，用于治疗非小细胞肺癌
第二种新药Osimertinib通过了FDA的加速审批，适用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）发生T790M耐药突变的非小细胞肺癌患者，该突变会导致其他EGFR靶向治疗药物失效。由丹娜法伯化学生物学项目的Nathanael Gray博士领导的研究团队合成了第一个以该耐药突变为靶点的分子，参与者还包括丹娜法伯胸腔肿瘤科中心主任Pasi A. Jänne博士、丹娜法伯癌症科学应用中心联合科学主任Kwok-Kin Wong博士。
丹娜法伯的研究人员主导完成了Osimertinib两项临床试验中的一项，研究共纳入411名携带T790M突变的非小细胞肺癌患者。第一项试验中57%的患者、第二项试验中61%的患者接受治疗后肿瘤完全或部分缩小。
“FDA对Osimertinib的加速批准突出了该药物对于特定患者群体的临床应用前景，并为医生提供了新的重要治疗方案。” Jänne博士说。
► Ixazomib、Ixazomib和Elotuzumab，用于治疗骨髓瘤
Ixazomib是获批用于治疗骨髓瘤的三种新药之一，也是同类药物中第一个口服药剂，可与另外两种药物联合治疗经治患者。该药物的国际性三期临床试验共纳入722名复发性或耐药性骨髓瘤患者，结果显示，将Ixazomib加入治疗方案可以更长时间地控制病情，副作用在预期可接受的范围内。
“随着Daratumumab、Ixazomib和Elotuzumab陆续获得批准，我们见证了骨髓瘤治疗取得前所未有进步的一年。”丹娜法伯多发性骨髓瘤中心临床项目负责人和临床研究主任Paul Richardson博士表示，他作为高级临床研究员参与了上述三种药物的审批程序。“这些研究结果均出自丹娜法伯研究人员主导的基础科学研究。这些基础科学研究成果首先成功转化为临床应用，随后通过临床试验确认疗效（审批过程中的关键部分），从而衡量出患者对新药物可以预期的真正获益。”
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