Cell:重磅!全球首位女性艾滋病患者或已被治愈,特殊干细胞移植

2023-03-20 11:53 · 生物探索

艾滋病(HIV),由人类免疫缺陷病毒引起的获得性免疫缺陷综合征。

1982年定名,是当前最棘手的医学难题之一,根据世卫组织和联合国艾滋病规划署的估计,全世界每年新发病例超180万例。在中国,每年因此病死亡人数超3万人,目前没有疫苗可以预防,也没有治愈这种疾病的有效药物或方法。

艾滋病主要通过血液和体液传播,如进行不洁性行为、母婴传播以及注射毒品和不洁血制品等。由于HIV攻击人体的免疫细胞,故可使患者逐渐丧失免疫功能,患者普遍死于各种继发感染或恶性肿瘤。因此艾滋病具有很强的危害性。

2023年3月17日,美国威尔康奈尔医学院的研究人员在Cell期刊上发表了一篇题为"HIV-1 remission and possible cure in a woman after haplo-cord blood transplant"的研究论文。

该研究显示,来自脐带血的特殊干细胞移植很可能治愈了一名纽约女性患者的白血病和HIV,这是首次成功治疗的女性艾滋病患者。

该患者是继伦敦病人、柏林病人、杜塞尔多夫病人之后,第四例获发表的艾滋病治愈病例,他们都是因为接受了特殊的干细胞移植而治愈的患者。

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图1 研究成果(图源:[1])

干细胞移植,是一种用于治疗某些癌症的方法,如白血病,通过从供体转移未成熟的血细胞来重新填充受体的骨髓。CCR5是HIV病毒入侵和感染人类细胞的受体,CCR5 Δ32/Δ32 基因突变后,细胞缺乏CCR5受体,HIV病毒也就无法感染。

在该研究中,患者是一名中年混血女性,在诊断为急性HIV-1感染并接受抗逆转录病毒治疗4年后患上了急性髓系白血病。

2017年,患者接受了具有CCR5 Δ32/Δ32基因突变的脐带血干细胞移植以治疗白血病,随后急性髓系白血病得到缓解。

在移植后55个月时,她仍保持无癌状态,且CCR5 Δ32/Δ32脐带供体细胞具有100%的嵌合性。此外,所有临床实验室检测均显示无法检测到HIV RNA水平,这表明病情缓解,可能治愈HIV-1。

经过患者同意,患者选择在移植后37个月中断她的抗逆转录病毒治疗方案,HIV-1 RNA水平在抗逆转录病毒治疗中断后18个月仍未检测到,预示着HIV-1缓解和可能的HIV-1治愈。

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图2 Graphical abstract(图源:[1])

研究人员表示,在不接受抗逆转录病毒治疗的情况下,移植后没有可检测到循环复制能力强的病毒。在抗逆转录病毒疗法中断前的多个点在血浆中检测到抗逆转录病毒,但在抗逆转录酶疗法中断后没有检测到,这证实了无抗逆转录病毒的HIV-1缓解和可能治愈。

研究作者表示,该方法扩大了潜在患者的范围,他们主张全线建立脐带血库,鼓励捐献,然后对捐献的血液进行CCR5Δ32突变检测。

参考资料:

[1]https://doi.org/10.1016/j.cell.2023.02.030