导语：辉瑞疫苗获FDA优先审评资格，预防婴幼儿常见感染；全国首例！中因科技ZVS101e注射液Ⅰ/Ⅱ期临床试验完成首例患者给药；菲鹏制药创新CD47单抗新药FP002临床试验在美国获批……生物探索与您一同关注“药”闻，探索生物科技的价值！
01
辉瑞疫苗获FDA优先审评资格，
预防婴幼儿常见感染
今天，辉瑞宣布，FDA接受其呼吸道合胞病毒（RSV）候选疫苗的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。本次上市申请是为了通过怀孕妇女产生主动免疫，进而预防婴幼儿自出生起至六个月出现RSV引起的下呼吸道疾病。FDA预计在2023年8月完成审查。若获批，此疫苗将会成为使用于怀孕妇女，以避免婴孩出生后感染RSV相关疾病的首款疫苗。
RSVpreF（PF-06928316）为在研的RSV疫苗，是根据美国国立卫生研究院所建立的RSV融合前F蛋白晶体结构所制造。此融合前蛋白为RSV病毒用以进入人体细胞的F蛋白的主要形态。NIH的研究显示靶向此融合前蛋白形态可以有效阻断病毒感染。此双价疫苗含有等量、分别来自A与B病毒亚型的重组RSV融合前F蛋白。此疫苗于2022年3月时获得美国FDA的突破性疗法认定，用于怀孕妇女接种以避免0-6个月婴孩感染由RSV引起的相关下呼吸道疾病。这次的申请主要是基于MATISSE临床3期试验的积极顶线数据。
02
中因科技ZVS101e注射液I/II期
临床试验完成首例患者给药
2月20日，北京中因科技有限公司基因替代治疗药物ZVS101e注射液I/II期临床试验在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组及给药，这是全球范围内针对结晶样视网膜变性（BCD）启动的首个注册性基因治疗临床试验。
BCD是一种特殊类型的视网膜色素变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。中国有BCD患者约6-10万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一，也是防盲治盲工作的重点。BCD由CYP4V2基因突变所致，呈常隐遗传，基因突变导致其编码蛋白功能缺失，适合基因替代治疗。
ZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。ZVS101e注射液视网膜下给药后，可高效感染视网膜细胞，并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。
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菲鹏制药创新CD47单抗新药
临床试验在美国获批
2月22日，菲鹏集团旗下子公司菲鹏制药宣布其自主研发的针对CD47靶点的单抗候选新药FP002临床试验申请（IND）已于近日获得美国食品药品管理局（FDA）的批准。
FP002是一款抗CD47蛋白的人源化IgG4单克隆抗体，由菲鹏制药自研并拥有全知识产权。该抗体在保持与肿瘤细胞表面CD47强结合的前提下，基本不结合人红细胞表面的CD47，不引起血液凝集，在药物安全性实验评价中显示出极佳的安全性，并在多种临床前肿瘤模型中展现出优于同类产品的药效。基于现有数据，FP002在整体上具备更优异的抗肿瘤药效和更显著的安全性优势，具备成为全球范围内“同类最优” (best-in-class) 药物的潜力。
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罗欣药业 1 类新药
新适应症报上市
2 月 20 日，罗欣药业宣布其消化系统疾病领域重点产品、1 类创新药替戈拉生片（商品名：泰欣赞®）新适应症十二指肠溃疡上市申请获得 CDE 受理。这将成为继反流性食管炎后，替戈拉生片递交的第 2 个适应症的上市申请。
替戈拉生片是中国首款自研钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），拥有全新的抑酸作用机制，通过竞争性地阻断 H+/K+-ATP 酶上的 K+结合位点而起到抑制胃酸分泌的作用。和传统抑酸药物相比，替戈拉生片拥有 30 分钟快速起效、黏膜愈合率高、有效改善夜间酸突破、药物相互作用较少，且服药方便不受进食影响等显著优势。
目前，替戈拉生片治疗反流性食管炎的适应症已通过医保谈判，成功纳入新版国家医保目录。此外，替戈拉生片后续适应症也处于研发阶段，联合适当抗生素根除幽门螺杆菌（Hp）适应症正在开展 III 期临床试验；替戈拉生注射剂已启动研发，目前全球范围内尚无同类注射剂产品上市。
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再生元C5单抗获FDA优先审评
2月21日，再生元宣布Pozelimab用于治疗CHAPLE综合征的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，PDUFA日期为2023年8月20日，目前该疾病尚无相关疗法获批上市。
CHAPLE综合征，也称为CD55缺陷伴补体过度激活、血管性血栓形成及蛋白丢失性肠病或CD55缺乏型蛋白丢失性肠病，是一种由CD55双等位基因功能缺失性突变导致补体过度激活引起的超罕见遗传性免疫疾病。人体内缺乏CD55会导致补体系统攻击正常细胞，进而损害上消化道的淋巴管和血管，使血细胞和蛋白质流失。大多数患者会出现腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀（水肿）、反复感染和血栓等症状，严重时会危及生命。据统计，全世界的CHAPLE综合征患者不超过100例。
Pozelimab是再生元利用其专有的VelocImmune技术平台开发的一款靶向补体因子C5的全人源IgG4单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性并预防补体途径介导的疾病。
