近日，艾伯维和REGENXBIO公司宣布，将共同合作开发和商业化RGX-314。RGX-314是一种潜在的一次性基因疗法，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性 (wAMD)、糖尿病性视网膜病变 (DR) 和其他慢性视网膜疾病。
根据协议条款，艾伯维将向REGENXBIO支付 3.7 亿美元的预付款，REGENXBIO有可能获得高达13.8 亿美元的额外开发、监管和商业里程碑。REGENXBIO和艾伯维将平均分享 RGX-314 在美国的净销售额的利润， AbbVie 将就 RGX-314 在美国以外的净销售额向 REGENXBIO 支付分层特许权使用费。该交易预计将于 2021 年底完成，但须满足惯例成交条件，包括适用的监管批准。
RGX-314由 NAV AAV8 载体组成，该载体编码旨在抑制血管内皮生长因子 (VEGF) 的抗体片段。RGX-314 被认为可抑制VEGF通路，通过该通路，新的渗漏血管生长并导致视网膜的液体积聚。VEGF是一种刺激血管生长的蛋白，而wAMD的病理表现为新生和异常的血管在黄斑下不受控制地生长，导致肿胀、出血和/或纤维化，造成快速和严重的视力丧失，因此眼部注射anti-VEGF药物也是临床上治疗wAMD的主要手段。而RGX-314作为一款基因疗法，将编码anti-VEGF抗体片段的基因送入细胞，提供了只需一次性注射即可治疗wAMD的可能。
目前，REGENXBIO正在推进RGX-314两种不同的眼部给药途径研究，通过标准化的视网膜下输送程序以及输送到脉络膜上腔，同时，也正在一项利用视网膜下给药的关键试验中对wAMD 患者进行评估。
此次达成合作的基因疗法所针对的视力疾病正在成为导致人们失明的重要原因。其中，湿性年龄相关性黄斑变性的特征是由于视网膜中形成新的渗漏血管而导致视力丧失。在美国、欧洲和日本，wAMD是视力丧失的重要原因之一，仅在这些地区就有多达 200 万人患有wAMD。目前的抗 VEGF 疗法已经显着改变了湿性 AMD 的治疗前景，由于它们能够防止大多数患者视力丧失的进展，因此成为了治疗护理标准。然而，这些疗法需要终生反复眼内注射，以保持疗效，由于治疗的负担，随着时间的推移，患者的视力通常会随着治疗频率的降低而下降。
糖尿病视网膜病变 (DR) 是糖尿病的严重并发症之一，也是全球24至75岁成年人视力丧失的主要原因。仅在美国， DR就影响了大约 800 万人，而根据相关数据显示，全球这一疾病的患者人数已超1亿，在糖尿病患者中的发病率能够达到40%以上。这一疾病的严重程度范围会随着非增殖性糖尿病视网膜病变 (NPDR) 变为增殖性糖尿病视网膜病变 (PDR)，随着病情的发展，很大一部分患者会出现威胁视力的并发症，包括糖尿病性黄斑水肿 (DME) 和新血管形成所导致的失明，目前对DR患者的治疗选择包括“观察等待”、抗VEGF治疗、视网膜激光或手术治疗。
此次艾伯维与REGENXBIO的合作，将帮助更多患者扫除视力障碍以及毁灭性的视力减退。
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