导读
临床试验获准实施 干细胞治疗曙光乍现
就在2010年10月11日，美国启动了全球首例胚胎干细胞临床试验，用于治疗脊柱损伤。美国杰龙（geron）生物医药公司对外宣布，一名截瘫患者正在接受人体胚胎干细胞治疗试验。杰龙公司首席执行官托马斯•奥卡马在一份声明中表示，“这次临床试验可谓这一领域的里程碑。”
视网膜黄斑变性是发达国家最常见的眼疾之一，仅在美国就有1000万人正遭受不同程度黄斑变性的困扰。该疾病的患者视力逐渐减退甚至失明，又称为渐进式失明。2010年11月，美国食品和药物管理局批准了美国先进细胞技术公司（ACT）利用胚胎干细胞疗法治疗视网膜黄斑变性的临床实验。今年7月，首例以人类胚胎干细胞医治渐进式失明患者的手术正式实施：来自加州大学洛杉矶分校、由史蒂芬•施瓦茨教授领导的研究小组，将5万个细胞植入了患者的病眼内，该患者此前备受黄斑变性失明的折磨。资助该项目的先进细胞技术公司表示，病患“复苏已无大碍”。史蒂芬•施瓦茨亦称：“早期迹象显示，患者在手术过程中适应良好。”
此外，由英国伦敦大学学院教授彼得•科菲主导实施的针对视网膜黄斑变性的首个干细胞人体治疗试验，也已通过英国医药与保健产品管理局许可。
原理：干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞， 是形成人体各种组织器官的原始细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，医学界称其为“万用细胞”。疾病发生的原理是细胞或组织变性、死亡，功能减弱或丧失，从而出现疾病。因为干细胞具有能够分裂增殖和向多种细胞分化的生物学特性及能力。所以，通过干细胞移植来替代、修复患者损失的细胞，恢复细胞组织功能，达到治疗疾病的目标。
分类：干细胞治疗分为干细胞移植和干细胞再生技术。
干细胞移植
泛指将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化（放）疗后，通过静脉输注移植入受体内，以替代原有的病理性造血干细胞，从而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。平时所说的”骨髓移植”实际上就是造血干细胞移植。
干细胞再生技术
这是一种利用干细胞的复制、再生能力治疗疾病的一种技术。因为目前临床上采用的干细胞多来源于骨髓中的造血干细胞，所以也称为自体骨髓干细胞再生术或自体骨髓干细胞移植技术。
加拿大多伦多大学的研究人员发现了一个控制开关，可调控干细胞的多能性。在本研究中，研究人员发现了进化上保守的胚胎干细胞特异的选择性剪接事件。这一事件改变了FOXP1基因的DNA结合性质。FOXP1的ESC特异异构体刺激了多能性所需转录因子基因的表达，包括OCT4、NANOG、NR5A2和GDF3，同时伴随着ESC分化所需基因的抑制。
来自美国哈佛-麻省理工博德研究所的科学家们在新研究中发现一类特异的大型RNAs分子（large RNAs）对胚胎干细胞命运起关键性的作用，研究的领导者Eric Lander说：“长期以来科学家们对于lincRNAs的生物功能存在大量的争议，新研究表明lincRNAs可对调控胚胎干细胞命运起关键性的作用。这是一个非常让人惊喜的发现，因为长期以来研究人员都认为是某些特定的蛋白质对这一过程起主导作用。”
据美国物理学家组织网报道，英国科学家们从一名患有一种罕见帕金森症的患者身上提取了皮肤样本，随后用这些皮肤细胞首次制造出了干细胞，这些干细胞随后发育成受该疾病影响的脑神经细胞。最新研究使科学家能在实验室为这种症状建模，以厘清为什么某些神经细胞会凋亡，从而更好地测试新药的疗效。
3位病人在格拉斯哥南方医院总部接受了脑部干细胞注射手术，独立评估的结论是没有负面作用。研究人员希望的是干细胞将有助于修复受损的大脑组织。格拉斯哥大学Keith Muir 教授领导这项研究，他说，到目前为止结果令他很满意。
在测试新疗法效果之前，他们需要确保安全性，因为这类细胞首次应用在人体试验。尤为重要的是他们确定了试验的安全性，并着手开展更高剂量的细胞注射试验。
美国和欧洲现阶段大约有8万至10万人受斯格特病变困扰，这种疾病发病人群主要集中于10岁至20岁的青少年，患者视网膜色素上皮细胞逐步退化，致使视力不断减退，直至失明。
眼下斯格特病变（Stargardt病）尚无有效疗法。不过，总部设于美国马萨诸塞州的先进细胞技术公司22日宣布，获得英国药品与保健品管理局和基因治疗顾问委员会批准，今后可利用人类胚胎干细胞就青少年失明展开临床试验。
如今,利用干细胞治疗各种疾病的神奇广告不计其数,比如干细胞治疗癌症、根治糖尿病、隆胸、美容,甚至可以移植治疗孤独症等等。越来越多的患者把干细胞移植治疗看作“最后一根稻草”,不惜倾家荡产、举债求治。“干细胞治疗”到底为何物?到底能治疗什么样的疾病?是不是干细胞可以包治百病?带着这些问题,记者采访了干细胞检测及治疗评估专业人士。
干细胞移植技术治疗，在我国尚处临床研究阶段。 然而，伴随着商业资本的纷纷介入，从干细胞的获取、制备、生产到医院的治疗，目前已形成了完整的产业链。而每个环节的盈利，最终只得由“献身研究”的患者埋单。
干细胞基础知识 人体胚胎干细胞治疗原理
