基石药业拓舒沃®获CHMP建议用于两项适应症治疗 为欧洲首个获荐批准的IDH1抑制剂

2023-03-01 14:08 · 生物探索

近日,港股创新药企基石药业(香港联交所代码:2616)同类首创精准治疗药物拓舒沃®(艾伏尼布片)收获喜讯。

欧洲药品管理局(EMA)人用药委员会(CHMP)发布其推荐拓舒沃®(艾伏尼布片)获得上市许可的积极意见,成为欧洲首个获得推荐批准的IDH1抑制剂。

据了解,CHMP建议批准拓舒沃®(艾伏尼布片)两项适应症,分别为拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗新诊断的IDH1突变急性髓系白血病(AML)且不符合标准诱导化疗条件的成人患者,和拓舒沃®用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌(CCA)成人患者单药治疗。

拓舒沃®是一种异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)突变的抑制剂。此次CHMP的积极意见是基于两项临床研究数据,分别为治疗急性髓系白血病(AML)的AGILE研究和治疗胆管癌(CCA)的CLARIDHY研究。CHMP对拓舒沃®用于IDH1突变AML和CCA患者的积极意见将提交给欧盟委员会(EC),预计EC将在未来几个月内做出最终决定。

数据显示,在欧洲市场,以上两个适应症均存在大量未满足临床需求,患者亟需创新疗法解决方案。其中,AML是一种进展迅速的恶性血液瘤。它是成人急性白血病中最常见的类型,每年在欧洲影响着5/100,000的居民,即每年有超过20,000例新发病例。75岁以上人群的两年生存率低于10%。

而胆管癌是一种罕见、侵袭性强的肿瘤,常与肝硬化或肝脏感染等病史有关。在欧洲,胆管癌影响1-3/100,000居民,即每年有约10,000例新发病例 。患者的五年生存率为9%,但如果疾病发生转移,五年生存率则降为0%。从目前的治疗方案来看,胆管癌只有通过手术才能治愈,但适合接受手术治疗的患者数量有限,并且复发风险仍然很高。

基于明确的临床优势,拓舒沃®获得国内外权威指南一致推荐,已成为IDH1突变AML治疗的首选方案,包括《NCCN急性髓系白血病指南》2022版、《CACA血液肿瘤指南》 2022版、《CSCO恶性血液病诊疗指南》2022版以及《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南》2021版等。中国首版《肝内胆管癌病理诊断专家共识(2022年版)》也将拓舒沃®纳入用药推荐。

此前,拓舒沃®已获美国FDA批准,与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者,或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者,以及作为单药治疗IDH1突变复发或难治性AML患者。同时,拓舒沃®在美国也被批准用于先前治疗过的、局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌患者。

去年,拓舒沃®获中国国家药品监督管理局批准,用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者,并在上市后短期内即面向全国多个省市的50家以上医院和DTP药房供药。目前,该药品已获纳入超过80城市商业保险,包括湖南省、海南省、苏州市等。基石药业也计划在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃®的新药上市申请。

为缓解患者支付压力,基石药业支持和开展了多个公益项目,包括急性髓系白血病公益关爱项目和“沃润希望—患者救助项目”等,向患者援助拓舒沃®

关键词: 拓舒沃 抑制剂