导语：剑桥科学家合成可摧毁新冠病毒的生物酶；发现胚胎发育中关键基因，若变异将导致各种器官系统畸形；赛诺菲治疗溶血性贫血药物Enjaymo获欧盟委员会上市许可……生物探索与您一同关注“药”闻，探索生物科技的价值！
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剑桥科学家合成可摧毁
新冠病毒的生物酶
11月16日，一项发表于Nature Communications的研究显示，英国剑桥大学科学家利用合成生物学创造了人工酶，这些人工酶被编程为靶向新冠病毒的遗传密码并能摧毁该病毒，该方法可用于开发新一代抗病毒药物。
2014年，Alex Taylor博士及其同事发现，被称为XNA的人工遗传物质，即RNA和DNA的合成化学替代品，可用于制造世界上第一种全人工酶，Taylor将其命名为XNAzymes。今年早些时候，他的实验室报告了新一代XNAzymes，经过精心设计，在细胞内条件下更加稳定和高效。这些人工酶可以切割长而复杂的RNA分子，而且非常精确，能够对仅存在一个核苷酸差异的目标序列有所区分。这意味着它们可以被编程为攻击与癌症或其他疾病有关的突变RNA，而让正常的RNA分子不受干扰。
在发表于Nature Communications的研究中，Taylor和他在剑桥大学剑桥治疗免疫学和传染病研究所的团队报告了他们如何使用这项技术成功地“杀死”活的SARS-CoV-2病毒。
02
发现胚胎发育中关键基因
变异将导致各种器官系统畸形
11月15日，由波恩大学医学院领导的一项国际研究确定了一种在人类胚胎发育中起重要作用的基因，如果它发生突变，就会导致各种器官系统的畸形，研究结果发表在Journal of Medical Genetics。
研究人员在研究两名患有先天性畸形的个体时追踪到了该基因。与健康个体相比，受影响个体的一种名为SHROOM4的基因发生了改变。SHROOM4在大脑功能中也起着关键作用。突变可导致智力障碍、癫痫发作和行为异常。
SHROOM4在进化的早期就已经出现，例如，在斑马鱼中。研究人员发现，当关闭斑马鱼幼体中的SHROOM4基因将导致与人类患者相似的畸形。如果将完整人类遗传物质随后注射到关闭SHROOM4基因的斑马鱼幼体中去，这些斑马鱼则可以健康发育。
03
赛诺菲治疗溶血性贫血药物
Enjaymo获EC上市许可
11月17日，赛诺菲（Sanofi）已获得欧盟委员会（EC）的Enjaymo（sutimlimab）上市许可，用于治疗患有冷凝集素病的成人溶血性贫血，这是一种罕见、严重和慢性的自身免疫性溶血性贫血，身体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂。
赛诺菲表示，Enjaymo是第一个也是唯一一个被批准用于患有冷凝集素病的成年患者溶血性贫血的治疗选择。Enjaymo是一流的人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径特异性丝氨酸蛋白酶C1s，将以50mg/mL的输注溶液形式提供。
赛诺菲首席医疗官兼开发全球负责人Dietmar Berger表示：“这一批准凸显了我们开发一流和一流药物以改变人们生活的雄心。
04
Inovio放弃MERS和拉沙热疫苗
11月17日，Inovio宣布，将停止拉沙热（INO-4500）和中东呼吸综合征（Middle East respiratory syndrome，MERS）（INO-4700）疫苗的研发工作。
Inovio表示，这些疫苗在试验中表现出良好的安全性，并产生了免疫反应，但“不符合CEPI 进一步开发的选择标准。”Inovio此前一直在与流行病防范创新联盟（Coalition for Epidemic Preparedness Innovations，CEPI）合作进行试验。CEPI是一家帮助资助和推进疫苗开发以及其他公共卫生工作的非营利组织。根据2018年签署的合作伙伴关系，CEPI已同意提供高达5600万美元的资金，用于使疫苗进入第二阶段。
INO-4500拉沙热试验是一项Ib期研究，涉及加纳的220名参与者。通过这次试验，INO-4500成为第一个进入西非针对拉沙热的人体临床试验的候选产品。INO-4700试验是一项旨在预防MERS的II期研究。该试验的第一组涉及来自约旦、肯尼亚和黎巴嫩的192名参与者。Inovio打算发布数据以帮助后续研究。
05
复星以8.4亿美元价格
获得汉斯状在美国权利
11月18日，上海复星医药宣布，以8.4亿美元的协议从其长期合作伙伴复宏汉霖获得PD-1候选药物汉斯状的美国权利。复星虽然是复宏汉霖的控股股东，但就在三个月前，复宏汉霖宣布寻找美国合作伙伴。尽管存在关系，复宏汉霖还是通过谈判与复星达成了一份令人羡慕的合同，其中包括1.4亿美元的预付款、一次性5000万美元的监管里程碑付款以及高达6.5亿美元的销售里程碑付款以及特许权使用费。
汉斯状（药品名：斯鲁利单抗）是公司控股子公司复宏汉霖自研的PD-1单抗，于 2022年3月在中国上市，现已获批MSI-H实体瘤、联合化疗用于sqNSCLC两项适应症。
