罕见病药物的研发过程非常复杂，而且需要克服各种特殊的挑战。例如，许多罕见病的患者是儿童，这是由于有接近70%的罕见病仅在幼儿起病。任何一种罕见病的患者群往往非常有限，且患者通常分散在不同国家和地区，因此选择一家拥有出色的患者招募能力和全球运营能力的药物研发伙伴至关重要。
在《生物技术行业在行动：提高罕见病药物研发成功率的四种方法》这本电子书中，Parexel专家分享了关于如何最大程度提升罕见病药物研发成功率的洞见，旨在为研发过程中四项最重大的挑战提供我们的视角：
■ 减轻研究中心的试验负担，加强临床工作人员的经验
■ 确保儿科临床试验符合伦理原则，且对患者及家人具有可行性
■ 借助自然史研究与真实世界证据，强化并加快药物上市进程
■ 从既往的孤儿药适应症研发项目中汲取经验
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