近日，BioMarin Pharamceutical公司宣布，美国FDA已加速批准Vosoritide注射液用于5岁及以上具有开放骨骼的患有软骨发育不全的儿童患者的线性增长加速。Vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨化刺激剂。
Vosoritide是第一个美国FDA批准的治疗软骨发育不全儿童患者的药物，这代表着一个重大医学突破，有潜力对患者的生活产生有意义的影响。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因的功能获得性突变，软骨内骨生长受到负调节。而Vosoritide能通过下调成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号，从而促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。
本次批准基于一项评估 Vosoritide的有效性和安全性的全球随机、双盲、安慰剂对照的第 3 阶段研究的结果。这项研究招募了121名5-14.9岁患有软骨发育不全的儿童患者，他们随机分组接受Vosoritide注射液或安慰剂每天注射1次给药，治疗周期为52周。试验结果表明，相比于安慰剂组，接受Vosoritide注射液治疗的儿童平均每年多长1.57cm，这说明这些患儿的生长速度基本上赶上了同龄人。在3期临床试验结束后，Vosoritide组中有58名患者进入开放标签研究。在随访两年的患者中，生长速度的改善得到维持。
BioMarin Pharmaceutical为该药物设定了每年约320000美元的标价，考虑到折扣，该公司预计每位患者1年需要支付240000美元。在美国，符合条件的患者人数约为3000人，该公司表示，将于12月向美国患者提供Vosoritide。此前，今年8月，欧盟委员会（EC）批准了Vosoritide。日本、巴西和澳大利亚正在进行上市许可审查，这些国家可能在2022年获得批准。
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