昨日，北海康成制药有限公司通过港交所上市聆讯，择日将正式启动招股并在港交所主板挂牌上市，摩根士丹利和杰弗瑞担任联席保荐人。
（图片来源：北海康成招股书）
北海康成成立于2012年，是一家立足中国、专注于罕见病的生物医药公司，致力于研究、开发及商业化生物科技疗法。目前，北海康成已开发出由13种拥有巨大市场潜力的药物资产组成的综合差异化产品，靶向部分最常见的罕见疾病以及罕见肿瘤适应症，其中包括3种已上市产品、3种处于临床阶段的候选药物、2个处于IND准备阶段、2个处于临床前阶段、3个处于先导识别阶段的基因疗法产品。
根据北海康成招股书，公司目前已建立起一套全面的产品组合，包括生物制剂、小分子及基因疗法解决方案：
在罕见病领域，公司拥有7种生物制剂及小分子产品及候选产品，用于治疗亨特综合症(MPS II)及其他溶酶体贮积病(LSD)、补体介导紊乱、 A型血友病、代谢紊乱，以及罕见胆汁淤积性肝病，包括Alagille综合症 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)，及胆道闭锁(BA)。
在罕见肿瘤领域，公司正开发CAN008，用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)。
除生物制剂及小分子外，北海康成正在探索新一代基因疗法技术。公司正在使用LogicBio授权的AAV sL65衣壳载体，开发两种分别用于治疗法布雷病及庞贝氏病的基因治疗产品。此外，亦与研究合作伙伴UMass合作，赞助开发神经肌肉疾病基因治疗的研究项目，并拥有获得开发资产授权的独家选择权。同时，公司还正在内部开发靶向不同组织的腺相关病毒(AAV)递送平台，例如中枢神经系统(CNS)及肌肉。
（图注：北海康成产品研发管线，图片来源：北海康成招股书）
财务方面，北海康成2019年、2020年的营业收入分别为146.9万元、1203.2万元。2021年前6个月（即“2021年上半年”），北海康成的营收为1219.2万元，2020年同期为194.4万元。北海康成在招股书中称，其收益主要来自获批上市药品(即CaphosolTM（CAN002）、Nerlynx（CAN030）及Hunterase（CAN101）的销售。相比之下，其核心产品CAN008仍处于临床阶段。
截至目前，北海康成尚未实现盈利，近两年半累计亏损约14亿元。2019年、2020年，该公司分别录得净亏损2.18亿元、8.46亿元。2021上半年，北海康成的净亏损为3.44亿元，2020年同期为净亏损1.57亿元。
国内罕见病市场需求巨大
虽然尚未盈利，北海康成的港股IPO为罕见病患者带来了更多新希望。从治疗需求来看，全球约80%的罕见病属遗传性，且3/4为婴儿期发病，五岁前的死亡率为30%。总体而言，罕见病预计会影响全球3.5%至5.9%人口。而在我国公布的121种罕见病中，有10种罕见病的患者人群在10万人以上，甚至超过部分肿瘤患者群。
由于有效的药物治疗可显著延长患者带病生存期至数十年，但在超7000多种罕见病中仅约5%具备有效治疗药物，因此罕见病市场治疗需求较为紧迫，也由此催生出较大的罕见病治疗市场。
在商业价值层面，罕见病治疗产业的市场潜力巨大。数据显示，2016年全球罕见病药市场规模为1090亿美元，2020年已增至1351亿美元，预计2025年将达到2430亿美元的规模，2030年将进一步增至3833亿美元。
对标全球市场，中国罕见病市场的未来发展空间同样十分广阔。2016年，国内罕见病市场规模约为5亿美元左右，2020年超过13亿美元，占全球比例大概是1%。预计到2030年，中国罕见病市场规模预计能达到259亿美元(折合人民币1665.42亿元)，届时在全球市场规模中占比将达到约6.8%，增长潜力巨大。
然而，罕见病药物研发存在显著的技术壁垒。例如，需要研发企业在细分领域上做到全球或者区域领先，能够借助双抗、ADC、基因治疗或细胞治疗等技术进行药物形态创新等，所以此前鲜有企业在罕见病领域发力。而北海康成的港股IPO不仅是其企业发展的里程碑，更为罕见病患者带来了新希望，期待其更多的发展突破。
参考资料：
1.北海康成招股书
