9月28日，港股上市创新药企基石药业（HK，2616）宣布，旗下潜在全球同类最佳药物CS5001(ROR1 ADC)在药理学和药效学方面的临床前研究数据入选2021年第33届国际分子靶标与癌症治疗大会（AACR-NCI-EORTC International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics）重磅研究摘要（late-breaking abstract, LBA）并将通过虚拟海报形式展现。结果表明，CS5001是一款有望在ROR1高表达的血液肿瘤和恶性实体瘤中都具有精准治疗潜力的候选药物。
·研究领域：多种实体肿瘤和血液肿瘤
·日期：2021年10月7日-10日
·报告形式：重磅摘要（Late-breaking abstract，LBA）
·题目：CS5001是一款新颖的以ROR1为靶点的，具有肿瘤特异激活的吡咯并苯二氮卓（pyrrolobenzodiazepine, PBD）前毒素的抗体偶联药物（ADC），有望用于治疗血液肿瘤和恶性实体瘤
·报告人/主要研究者：基石药业首席科学官谢毅钊博士
这是继世界肺癌大会和欧洲肿瘤内科学会年会后，基石药业在一个月内第三次于世界性癌症诊疗峰会上向全球研究者展示最新研究进展，而且三次会议均有项目入选LBA，标志着基石药业的新药开发能力已经得到全球同行业高度肯定。
据了解，CS5001是一款以受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, ROR1）为靶点的临床前抗体偶联药物（ADC），目前正在开展新药临床申报研究。ROR1是一个极具潜力的ADC靶点，针对多种实体和血液恶性肿瘤，包括各类白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌。
CS5001具有独特的设计，使用肿瘤特异激活的吡咯并苯二氮卓 （pyrrolobenzodiazepine, PBD）前毒素载荷（Payload）和连接子(linker)。CS5001只在到达肿瘤后，其连接子被切割释放PBD前毒素，继而PBD前毒素在肿瘤细胞内被激活，从而杀死肿瘤细胞。这种连接子加前毒素的“双控“机制有效地解决了与传统PBD载荷有关的典型毒性问题，有更大的安全窗口。CS5001已在几种临床前癌症模型中证明具有完全的肿瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及药代动力学特征。这些都将会转化为多种实体和血液恶性肿瘤的广泛治疗指标。此外，CS5001利用定向偶联技术获得精准的药物抗体比率（DAR），便于实现均质生产及大规模生产。
2020年10月，基石药业与LegoChem Biosciences, Inc.（简称“LCB”）就CS5001的开发和商业化达成授权协议。根据协议条款，基石药业获得独家授权，主导CS5001在韩国以外的全球其他地区的开发和商业化。该研究由基石药业、LCB公司以及韩国ABL Bio公司共同完成。
