详解2016年FDA批准的20款创新药（名称、活性成分、适应症……）

截止至2016年12月14日，FDA下属药品审评与研究中心（CDER）共批准了20个创新药：包括13个新药上市申请（NDA）、7个生物制品上市许可申请（BLA）。

具体名单见表1（备注：绿色背景的表示“生物制品”）。

表1：FDA2016年批准的创新药物名单

从数量上看，今年获批的新药数较去年产生了明显的下降。2015年，FDA批准了45款新药，创下了数十年来的新高。而2016年，这一数字则是近10年来的第二低，仅高于2007年的18款新药。不过，数字背后是小分子新药锐减，生物制品则热度不减。

从质量上看，在这20款新药中，有7款为生物制品，比例占新药总数的35%，不仅超过了去年的26.7%，更是达到了数十年来的最高值。这反映出生物制剂研发领域的强劲发展势头。

治疗领域

从治疗领域来看，2016年FDA批准新药包括：

5个与肿瘤相关的药物（诊断试剂）：治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的Venclexta，尿路上皮癌、膀胱癌/肺癌药物Tecentriq，软组织肉瘤药物Lartruvo，用于检测罕见神经内分泌肿瘤的Netspot和用于复发性前列腺癌检查的新型影像剂Axumin；

5个抗感染药物：抗丙肝药物Zepatier，治疗6种基因型丙肝的药物Epclusa，抗炭疽热药物Anthim和抗艰难梭菌感染药物Zinplava，肝病新药Ocaliva（一种鹅脱氧胆酸衍生物）；

3个神经系统药物：抗癫痫药物Briviact，帕金森精神病药物Nuplazid和多发性硬化症药物Zinbryta；

3个免疫药物：银屑病（牛皮癣）药物Taltz、哮喘药物Cinqair和轻中度湿疹药物Eucrisa。

1个代谢性疾病药物：2型糖尿病新药Adlyxin；

3个其他类型：用于成人和儿童治疗由血液干细胞移植造成的肝静脉阻塞的Defitelio，干眼症新药Xiidra，遗传性疾病杜氏肌营养不良药物Exondys。

审批类型

在FD批准的20款药物中，18款符合《处方药消费者付费法案》（PDUFA）目标期限、18款药物为首轮获批、获得了优先审评（priority review）资格、7款新药获得快速通道（fast track）、7款为First-in-class（首创新药）、16款药物在美国率先批准、5款药物获得加速批准（accelerated approval）、7款新药获得孤儿药资格（罕见病用药）认定、6款新药获得突破疗法认定（breakthrough therapy designation）。

新药简介

1.Zepatier

生产企业：默沙东

获批日期：2016年1月28日

药品简介：Zepatier是默沙东研制的一种口服丙肝药物组合（适应症为基因1、4型丙肝），活性成分为Elbasvir和Grazoprevir。其中Elbasvir是靶向NS5A，Grazoprevir靶向NS3/4A。该药在2016年前三个季度销售额分别为5000万、1.12亿、1.64亿美元。目前丙肝领域最畅销的药物依次为：Harvoni、Sovaldi、Epclusa、Viekira Pak、Daklinza、Zepatier。

2.Briviact

生产企业：优时比（UCB）

获批日期：2016年2月19日

药品简介：左乙拉西坦曾经是最畅销的抗癫痫药物，布瓦西坦（Briviact）与左乙拉西坦结构相似，SV2A结合力增强10倍，为新一代抗癫痫药物，其生物利用度更高、达峰时间段，市场前景看好。

3.Anthim

生产企业：Elusys Therapeutics

获批日期：2016年3月18日

药品简介：Anthim是2016年首个获批的抗体药物，靶点为炭疽杆菌的保护性抗原PA。由于适应症为炭疽热，没有进行人体药效学试验，但进行了320名健康志愿者的安全性试验，证实安全性良好。

4.Taltz

生产企业：礼来

获批日期：2016年3月22日

药品简介：Taltz是一种靶向IL-17A的单克隆抗体药物，为同类药物的second-in-class，该类药物中首个获批的是诺华的Cosentyx。IL-17抗体被证实是疗效明显胜过Enbrel的自身免疫病药物，2016年Cosentyx销售额将突破亿美元，Taltz上市前两个季度销售额分别为1900万美元、3300万美元。

5.Cinqair

生产企业：梯瓦

获批日期：2016年3月23日

药品简介：近年来炎症反应在哮喘适应症中的机理研究逐步深入，催生了很多相应靶点抗体药物的开发。Cinqair是FDA批准的第二个IL-5抗体，第一个为葛兰素史克开发的Nucala，后者于2015年11月获批。

6.Defitelio

生产企业：爵士制药

获批日期：2016年3月30日

药品简介：Defitelio是从猪小肠提取的寡核苷酸混合物，分子量13-20kDa，治疗费用为4.7万美元/人年。由于制备工艺的专利仅保护到2017年，爵士制药申请了分析方法的专利将保护期延至2032年。2015年，Defitelio在欧洲市场的销售额为7000万美元，随着美国市场的进入，其销售额在2016年前三季度达到8000万美元，成为爵士制药旗下第三畅销药物。

7.Venclexta

生产企业：罗氏/艾伯维

获批日期：2016年4月11日

药品简介：Venclexta的获批对于新药研发具有里程碑般的意义，因为其突破了传统药物化学的限制，是第一个真正意义上的蛋白相互作用（PPI）抑制剂。Venclexta是一种每日一次的口服药物，适用于采用FDA批准的一款伴随诊断试剂盒Vysis CLL FISH探针试剂盒确认为存在17p删除突变的CLL患者。

8.Nuplazid

生产企业：ACADIA Pharmaceuticals

获批日期：2016年4月30日

药品简介：Nuplazid是一种血清素受体反相激动剂，靶向5-HT2A受体，降低其活性，从而减少中枢神经系统的兴奋程度。Nuplazid也是首个获批用于治疗出现幻觉/妄想等精神疾病的帕金森症的药物。

9.Tecentriq

生产企业：罗氏

获批日期：2016年5月18日

药品简介：Tecentriq是首个获批的PD-L1抗体药物，首个获批的适应症为膀胱癌，这也是30年来针对转移尿路上皮癌的首个新药。10月18日，FDA批准Tecentriq用于转移性非小细胞肺癌，至此形成PD-1/PD-L1三足鼎立的局面。

生产企业：百健/艾伯维

获批日期：2016年5月17日

药品简介：Zinbryta的活性成分为CD25抗体Daclizumab（达利珠单抗），用于多发性硬化症。实际上，达利珠单抗并非一种新分子实体，1997年罗氏开发了达利珠单抗，用于器官移植的免疫抑制，以商品名Zenapax上市，由于销售表现不佳在2009年退市。百健在前者基础上针对新的适应症进行了有目的的工艺创新，得到了糖基化修饰一致性更好、ADCC活性更低的高产达利珠单抗。

11.Ocaliva

生产企业：Intercept Pharmaceuticals

获批日期：2016年5月27日

药品简介：Ocaliva（奥贝胆酸）在熊脱氧胆酸基础上优化开发的Me-better药物，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。与熊脱氧胆酸相比，奥贝胆酸增加了FXR结合活性，从而药物活性更高、剂量更低。

12.Axumin

生产企业：Blue Earth Diagnostics

获批日期：2016年5月27日

药品简介：Axumin为正电子发射计算机断层显像（PET）试剂，用于诊断患者前列腺特异性抗原（PSA）的升高，从而检测前列腺复发的可能性。

13.Netspot

生产企业：Advanced Accelerator Applications

获批日期：2016年6月1日

药品简介：Netspot是一种镓68-dotatate(DOTA-TATE)放射性注射剂，用于PET扫描成像。6月1日，FDA批准Netspot用于检测一种罕见神经内分泌肿瘤。

14.Epclusa

生产企业：吉利德

获批日期：2016年6月28日

药品简介：Epclusa是一种治疗丙肝复方制剂，活性成分包括靶向NS5B的sofosbuvir和靶向NS5A的velpatasvir。Epclusa可用于全部6种基因型丙肝患者，市场潜力巨大，上市第二季度销售额即达到6.4亿美元，成为仅次于Harvoni、Sovaldi的第三畅销丙肝药物，市场预计后续很快超过Sovaldi。

15.Xiidra

生产企业：Shire

获批日期：2016年7月11日

药品简介：Xiidra用于治疗干眼症，是一种特异性结合LFA-3的小分子，阻断LFA-3与ICAM-1的相互作用，而ICAM-1常在干眼症患者过度表达。Xiidra是13年来FDA批准的首个干眼症药物。目前市场上最主要的干眼症药物为爱儿健的Restasis（环孢霉素），2015年销售额为13亿美元。与Restasis相比，Xiidra起效更快（2周vs 6周），Shire也为Xiidra定下了与Restasis相当的价格，都在5000美元/年左右。预计Xiidra将对Restasis带来强大冲击。

16.Adlyxin

生产企业：赛诺菲

获批日期：2016年7月27日

药品简介：Adlyxin的成分为GLP-1受体激动剂利西拉来，该药物在欧洲以商品名Lyxumia上市。利西拉给药频率为一天一次，在强者如林的GLP-1受体激动剂市场很难有所作为。利拉鲁肽一直统治市场，一周一次bydureon紧随其后，近两年上市的一周一次度拉鲁肽强势进场，利西拉来并无任何明显优势。赛诺菲的布局重点在于推动利西拉来/甘精胰岛素复方制剂的开发，其直接竞争对手为诺和诺德的利拉鲁肽/德谷胰岛素复方制剂。

17.Exondys 51

生产企业：Sarepta Therapeutics

获批日期：2016年9月19日

药品简介：Exondys 51是FDA批准的首个杜氏肌营养不良症药物，其获批是近年来FDA批准药物中最具争议的。一方面Exondys 51的有效性非常模糊，另一方面咨询委员会明确拒绝，在这样情况下，FDA做出了批准的决定，超出市场预料，Sarepta股价应声暴涨100%。尽管充满争议，对于无药可用的患者来说，至少多了一次机会。

18.Lartruvo

生产企业：礼来

获批日期：2016年10月19日

药品简介：Lartruvo（Olaratumab）靶向PDGFα，与多柔比星联合治疗成人软组织肉瘤（STS），这是40年来首个疗效显著优于必行单独用药的联合治疗方案。

19.Zinplava

生产企业：默沙东

获批日期：2016年10月21日

药品简介：Zinplava（Bezlotoxumab）靶向艰难梭菌的Toxin B，用于治疗艰难梭菌感染。艰难梭菌的感染往往病情严重，复发率高，是后抗生素时代十分棘手的问题，感染率在过去20年间急速上升。仅2011年一年，美国感染人数达50万，死亡人数2.9万。Zinplava的获批，给患者带来新的希望。

20.Eucrisa

生产企业：Anacor Pharmaceuticals(已被辉瑞收购）

获批日期：2016年12月14日

药品简介：Eucrisa（crisaborole）软膏治疗轻度至中度湿疹（特应性皮炎），适用于两岁及以上的患者，局部应用每日两次，是一类磷酸二酯酶4（PDE-4）的抑制剂。研究人员在两个安慰剂对照试验中确立了Eucrisa的安全性和功效，总共有1522名2岁到79岁的患者参与了临床研究，具有轻度至中度特应性皮炎。结果显示，接受Eucrisa治疗的参与者在经治28天后恢复了干净或几乎无病样皮肤状况。

参考资料：

FDA Press Releases.

2016 FDA Approved Drugs

Novel Drug Approvals for 2016

CDER New Drug Review:2016 Update

2016年美国FDA新药审评一览

干货！2016年FDA上市新药深度盘点

2016年FDA批准的19个新药：小分子锐减，抗体热度依旧

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