一、干细胞的概念
（1）定义：干细胞是一种具有自我复制和分化潜能的细胞。
（2）特性：
多呈圆形或椭圆形，体积小，胞浆少，核/质比大。
增殖速度较慢，自稳性好，利于自我复制和维持，缓慢增殖使干细胞有充足的时间发现和纠正复制错误，避免自我突变，以便稳步进入特定的分化程序。一旦机体需要时，就可进入分化状态，此时增殖速度开始逐渐加快，以适应组织器官生长，发育和修复的需要。
干细胞根据分化潜能，可分为单能、多能喝全能干细胞。
a、单能干细胞。指干细胞分裂产生的子细胞只能分化成单一功能类型的细胞。如表皮干细胞只能分化产生角化表皮细胞，精原细胞只能分化产生精子。
b、多能干细胞。指可具有分化成一种器官的两种或多种组织潜能的干细胞。如骨髓造血干细胞可分化产生定向干细胞，进一步分化后可产生红系、髓系、粒系等12种类型的血细胞，已用于治疗血液病。
c、全能干细胞。指具有无限分化潜能的干细胞。如桑梓胚期、囊胚期胚胎干细胞可分为化成任何一种组织类型，可形成胚体、胚后期组织和器官，已用于转基因动物和克隆动物器官。
二、干细胞的来源
包括成体干细胞和胚胎干细胞
（1）成体干细胞：指自我复制和分化产生一种或一种以上子代组织未成熟细胞，可分布在成体组织或器官中，如血液、骨髓、皮肤、神经等不同组织中，分别称造血干细胞、皮肤干细胞、神经干细胞及生殖干细胞。在特定环境因素诱导下，通过增殖、分化可用于修复组织损伤和恢复缺损功能。
（2）胚胎干细胞（ES细胞）：是一种具有向任何一种组织分化潜能的全能干细胞。着床前胚胎的内细胞团（桑梓胚、囊胚），体外可分离培养成全能细胞系（ES细胞系），每个ES细胞均具有分化成不同组织和嵌合体胚胎动物的潜能。
如小鼠ES细胞在特定分化因子诱导下可分化产生心肌细胞，淋巴细胞，神经细胞等。转基因的ES细胞移植于子宫内可发育成转基因动物胚胎，分娩后可产生新物种即转基因动物。ES细胞经基因剔除或基因打靶后，用于研究分化过程中的基因表达调控，可产生基因敲除动物，建立人类疾病小鼠模型。ES细胞经基因修正或基因置换的基因治疗后所产生的子代，可彻底根治遗传缺陷病。
