• “冰桶挑战”难替医保 我国罕见病患者期待政策“春天”

    “冰桶挑战”引起了不少社会公众对罕见病的关注。但罕见病的救治不能仅仅靠“冰桶挑战”。近来,我国罕见病医疗保障正在逐步形成政府主导、多方合力的局面。  
    2016-10-29
  • 廉价孤儿药断供危及数十万人 黑市救命药从哪来

    近年来,很多被长期临床应用证明能治病、治好病的廉价小药正在以每年几十种的速度消失,患者们往往是跑遍了医院和药店也买不到急需的救命药。不过,在黑市上这些廉价救命药却从来没有缺货的时候,而黄牛往往开出几十倍、上百倍的天价。那么,这些救命药为何能在黑市上出现?又是从哪里来的呢?
    2016-10-25
  • 重新认识“罕见病”,从认清这12个常见误区开始

    任何一个人,越是对“罕见病”深入了解,就越会发现自己过去对于“罕见病”有着各种认知的误区。“罕见病”是不是都是无可救药的绝症?“罕见病”是不是都会遗传,“罕见病”会不会传染?孩子之所以得“罕见病”,都是因为父母携带致病基因?
    2016-10-23
  • 不选择癌症药物研发,Ovid Therapeutics为何要专注罕见神经系统疾病领域?

    十年前,只有2个抗癌药物项目在研究如何调节人体免疫系统,使之更好地攻击肿瘤细胞的方法。
    2016-10-06
  • 尹烨讲述:罕见病的可防、可治、可愈进程

    作为中国罕见病领域最大规模的综合性论坛,9月23日“第五届中国罕见病高峰论坛”在杭州如期召开。华大基因股份有限公司CEO尹烨作为嘉宾出席了论坛,并进行了“基因即因,未来已来——PTC承载罕见病之梦”主题汇报。报告围绕最前沿的罕见病治疗技术,从可防(prevent)、可治(treat)、可愈(cure)角度针对罕见的遗传病、肿瘤、感染等多种疾病层面阐述了基因检测在其中的意义和价值。
    2016-09-27
  • 《中国罕见病参考名录》出台 | 147个病种被收录,为罕见病发展提供参考

    9月23日,在“2016年第五届中国罕见病高峰论坛”上,罕见病发展中心(CORD)主任黄如方先生作为主办方代表,在开幕式上正式发布《中国罕见病参考名录》。
    2016-09-26
  • 第五届中国罕见病高峰论坛在杭州隆重开幕,CORD发布《中国罕见病参考名录》

    2016年9月23日-24日,由罕见病发展中心(CORD),树兰医疗联合主办的“2016年第五届中国罕见病高峰论坛” 在杭州隆重开幕。在大会现场,来自政府、医学行业、医药企业、基金会等不同领域的数十位专家、学者,以及病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士、媒体朋友共计两百多人出席本次大会,共同探讨罕见病相关医疗、政策、社会议题,推动中国罕见病工作更好地发展。
    2016-09-23
  • Nature:被误诊了30年,基因测序终于确诊了这种病

    近日,Nature刊登了一篇题为《Diagnosis: A clear answer》的文章,讲述了基因测序如何让一个被误诊30年的女性得到了确诊。在基因测序结果的指导下,她服用了靶向特定突变的药物,病情得到了缓解。
    2016-09-21
  • 泪奔!FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen

    FDA 9月19日批准首个杜氏肌营养不良(DMD)新药Exondys 51(eteplirsen)注射液,用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者。据统计,DMD患者中有13%存在51号外显子跳跃突变。
    2016-09-21
  • Igeahub:2018年最畅销孤儿药TOP10

    近日,知名医药咨询公司Igeahub推出“2018年最畅销10大孤儿药”排行榜单。罗氏的利妥昔单抗、Celgene的来那度胺、Alexion的依库珠单抗入得前三甲。Igeahub预计2018年,孤儿药领域市场值将达到1270亿美元,约占总处方药销售总额的16%。
    2016-08-30