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随着“冰桶挑战”引起人们对罕见病的关注，孤儿药市场也应声而上。过去的30多年里，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。本文为大家细数一下2014年1月至今FDA批准的孤儿药。

冰桶挑战是为了让更多的人关注罕见病，预防或者治疗这类疾病才能从根本上解决问题。现在都讲基因检测，能不能从遗传信息上检测出这类疾病的基因，从而避免或减少这类疾病的发生？带着这样的疑问我们有幸采访到肖华胜博士。

除了渐冻症，目前全球还有5000~6000种罕见病。根据WHO定义，患病人数占总人口的0.65‰～1‰之间的疾病或病变就是罕见病，罕见病约占人类全部疾病的10%。复旦大学出生缺陷研究中心马瑞教授等人在2011年按照患病率为五十万分之一推算我国罕见病患者有1680万人。

美国卫生部门官员安妮·舒沙特9日说，美国“大约12个州”发现儿童感染某种特定的感冒病毒，随即向疾病控制和预防中心报告，感染儿童症状严重，其中一些孩子甚至被送入重症监护室、使用生命维持设备。除美国，日本、菲律宾等近来也出现这种病毒。

制药公司都将目光锁定在大疾病人群上，而患病人数较少的罕见病，却无人问津。为鼓励企业研发生产孤儿药，世界各国普遍对孤儿药的研发销售制定了相应的激励法规政策。

本周罗氏制药同意以83亿美元收购美国生物科技公司InterMune，后者吸引罗氏的主要原因是一款针对罕见病特发性肺纤维化的新药pirfenidone。这意味着医药巨头开始对罕见病药品表现出越来越浓厚的兴趣，针对罕见药的并购和研发速度都在加快。

我国大概有400多万的罕见病患者，罕见病药物奇缺，美国自1983年到2012年上市的罕用药已经达到410种，截至2012年，大陆上市的罕用药数目是130种。即使如此，这些价格高昂的药物，也使得这些病人望而却步。

“重磅炸弹(blockbuster)”是医药行业领域最被人津津乐道的词汇。然而，我们不能否认，药企想要培育一个重磅炸弹是越来越难。因此就有人提出，市场与研发将由“重磅炸弹”转向超级明细细分市场。而在这种行业转型的发展中，孤儿药就能做到真正的小鬼当家。

世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口千分之0.65到千分之一的疾病，即一万人里只有六到十位患者。除了最近因“冰桶挑战赛”备受关注的渐冻人症（ALS），还有哪些罕见病呢？

2014年夏天的冰桶挑战让人们关注渐冻症，但这只是罕见病中的一种。因其罕见，所获得的各种资源投放也相对稀少。所以，在全球范围内加强药物研发的经济性激励、设计灵活的付费机制以及基础信息的采集则显得尤为重要。