导语：丙烷空调可减缓全球变暖；又一款减肥药！信立泰口服减肥药临床试验获批；世界最昂贵药物：FDA批准首个β-地贫慢病毒疗法……生物探索与您一同关注“药”闻，探索生物科技的价值！
01 丙烷空调可减缓全球变暖
8月15日，美国《国家科学院院刊》发表的一项新研究表明，到本世纪末，使用丙烷作为空调制冷剂可以避免全球变暖约0.1℃，这相当于完成《巴黎协定》中将全球变暖控制在高于工业水平1.5℃以内的目标的三分之一。经过分析，研究人员发现，到2100年，改用丙烷将避免0.06℃到0.12℃的升温。美国环保组织自然资源保护委员会Alex Hillbrand表示，避免升温0.1℃将是一件“大事”。但他同时也表示，在空调中广泛采用丙烷制冷将是一项挑战。
02 又一款减肥药！信立泰口服减肥药临床试验获批
8月16日，信立泰发布公告称近日已收到药监局签发的《临床试验批准通知书》，同意SAL0112片开展成人肥胖患者或超重患者的体重管理适应症Ⅰ期临床试验。SAL0112片作为口服的GLP-1R的偏向激动剂，是一类肠促胰岛素激素，它是由肠道的内分泌细胞合成释放并进入体循环的一类多肽类激素，其主要作用靶点是GLP-1R，后者分布于小肠、胰腺、心血管、脑和唾液腺等组织中。GLP-1R属于GPCR（G蛋白偶联受体），可活化多种G蛋白（如Gas, Gi/o, Gq等）从而引发下游的生物信号。
公告中，信立泰指出，此次SAL0112片开展的是成人肥胖患者或超重患者的体重管理适应症Ⅰ期临床试验，表明该药品的适应人群有明确的限制。
03 世界最昂贵药物：FDA批准首个β-地贫慢病毒疗法
8月17日，FDA 批准了 Bluebird Bio（蓝鸟生物）的 Zynteglo（betibeglogene autotemcel）作为第一个基于细胞的基因疗法，用于治疗需要定期输血的成人或儿童β-地中海贫血患者。需要知道的是，Zynteglo 的售价将高达280万美元（约1900万人民币），这一售价超过了当前世界最昂贵的药物 Zolgensma 的210万美元的售价，成为世界最昂贵药物。
该疗法于2019年在欧盟获批上市，用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者。这也是全球首款获批用于治疗地中海贫血症的基因疗法。
04Nature：基石药业RET抑制剂拿下泛瘤种疗法又近一步
近日，Nature Medicine发表了一项临床试验（ARROW, NCT03037385）的更新数据，引起了业内对“泛瘤种”疗法的关注，该项临床试验药物是基石药业的一款已上市产品——普吉华®，这也是国内首个且唯一获批准上市的一款高选择性RET抑制剂。此次公布的数据证明了普拉替尼在RET融合阳性的多种实体肿瘤中具有良好的治疗效果，为普吉华®应用于泛瘤种提供了初步数据支持。
此次数据公布了普吉华®在早先纳入的各种RET融合阳性肿瘤患者中的疗效和安全性数据，共计29例患者，12种不同肿瘤类型，不包括已获批适应症类型。研究结果显示，研究主要终点的总缓解率(ORR) 达57%(Cl 95% , 35~77)，其中完全缓解(CR) 3例(13%)，部分缓解(PR) 10例(43%)。在中位随访时间26.7个月时，患者临床获益率(CBR)达70%，疾病控制率(DCR)达83%，中位缓解持续时间(DOR)为11.7个月。在获得CR或PR的13例患者中，9例的DOR ≥6个月，2例的缓解持续时间 ≥24个月。根据RECIST 1.1标准进行基线后肿瘤评估，91%的患者靶病灶缩小。此外，在安全性方面，受试患者的表现与之前在RET融合阳性NSCLC以及甲状腺癌患者中报告的结果一致，未发现新的安全信号。
05 「阿达木单抗」新增适应症上市申请获受理
8月17日，君实生物/迈威生物共同宣布，NMPA已受理阿达木单抗注射液（君迈康）的增加适应症的补充申请，用于治疗克罗恩病、葡萄膜炎、多关节型幼年特发性关节炎、儿童斑块状银屑病、儿童克罗恩病。君迈康为君实生物与迈威生物合作开发的重组人源抗肿瘤坏死因子（TNF-α）单克隆抗体注射液，可与TNF-α结合以降低TNF-α激活的免疫应答，从而抑制炎症反应的发生。今年3月，君迈康获NMPA上市许可批准，适应症为类风湿关节炎、强直性脊柱炎和银屑病，这也是国内获批的第7款阿达木单抗注射液。
整理|木子久
排版|木子久
