“天价药”已经成为罕见病患者求医之路上最大的障碍，9月25日，在第六届中国医药创新与投资大会上，中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会的副会长李林康就我国罕见病患者目前处境，对如何破解罕见病难题等内容进行了阐述。
虽名为罕见病，但在人口基数庞大的中国却并不“罕见”，据统计，目前我国罕见病患者人数约为2000万，其中50%为儿童，且每年新增罕见病病例超过20万。这些患者除了要经受病痛折磨，还要面临治疗难、用药贵等问题。
此前，一则关于罕见病患儿一针70万元、4天花费55万元的“天价”药费的新闻频上热搜，走到风口浪尖上的是脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗药物诺西那生钠注射液引发公众关注。那么到底如何保障罕见病患者用药、治疗、护理的健康权益，让他们病有所医、医有所药、药有所保呢？
李林康坦言，目前我们正在呼吁政府、医院、企业、媒体、社会人士关注罕见病群体，为罕见病群体开辟绿色通道，同时，国家医保局近几年也在加大罕见病患者保障的关注，制定了一系列调整罕见病用药目录的政策，使得罕见病患者在诊断和药品保障方面都有所提升。
最后，李林康呼吁社会各界关注罕见病群体。同时表示未来中国将加速引进突破性的罕见病创新药物，满足临床需求，提高罕见病患者药物的可及性，为更多的罕见病患者带来生存的希望。
