精准医疗在中国所面临的机遇和挑战
2015/10/05
日前,由中国生物工程学会和GE医疗中国联合举办、上海市生物工程学会协办的“从新药创制迈向精准医疗高峰论坛”在上海召开。在专家讨论环节,卫计委医药卫生科技发展研究中心主任李青、中国科学院院士陈凯先、深圳华大基因总裁尹烨以及解放军307医院造血干细胞移植科主任陈虎就精准医疗、大数据、细胞治疗、国家政策、人才发展等问题展开了热烈的讨论。

日前,由中国生物工程学会和GE医疗中国联合举办、上海市生物工程学会协办的“从新药创制迈向精准医疗高峰论坛”在上海召开。在专家讨论环节,卫计委医药卫生科技发展研究中心主任李青、中国科学院院士陈凯先、深圳华大基因总裁尹烨以及解放军307医院造血干细胞移植科主任陈虎就精准医疗、大数据、细胞治疗、国家政策、人才发展等问题展开了热烈的讨论。

国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心主任李青

医疗技术作为医疗服务要素之一,与医疗质量和医疗安全直接相关。2009年,原卫生部以规范性文件形式印发《医疗技术临床应用管理办法》(卫医政发〔2009〕18号),对医疗技术临床应用实行分类、分级管理,明确将医疗技术分为三类,对第二类、第三类医疗技术实施准入管理。

2015年7月2日,卫计委印发了《关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》(以下简称通知)。《通知》指出,根据《国务院关于取消非行政许可审批事项的决定》(国发〔2015〕27号),卫计委决定取消第三类医疗技术临床应用准入审批;废止2009年5月22日发布的《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》。

那么,取消第三类医疗技术临床应用准入审批究竟意味着什么呢?近日,国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心主任李青在近日召开的“从新药创制迈向精准医疗高峰论坛”的专家论坛上给出了他的解读。

据李青主任介绍,从政府监管体系来说,只要涉及到产品类,即上柜台、大批量卖的类型属于CFDA的监管范围;而涉及到治疗类,比如手术、介入、微创以及免疫治疗等属于卫计委的监管范畴。此前,卫计委是希望按照监管药品、产品的方式把治疗技术按风险等级分成一类、二类、三类进行管理。几年的实践发现,这种方式使政府承担了过多的责任;这样既不利于创新,也不利于行业发展。

此次,取消第三类医疗技术临床应用准入审批的核心指导思想是把责任下放到医疗主体,只要规范的开展医疗,后果自负。通过这样的方式,政府既放开了社会创新发展的活力,又减轻了自己承担责任的负担。

事实上,上述《通知》中也指出,卫计委正在按照“简政放权、放管结合、优化服务”的原则和“公开、透明、可监督”的方针,修订《医疗技术临床应用管理办法》。对此,中国人民解放军307医院造血干细胞移植科主任陈虎表示,三类技术取消以后,卫生部正在加紧制定相关的技术规范,可能这个技术规范比三类技术的审批条件还要严格。

华大基因总裁尹烨

第一:精准医疗与逐渐成熟的基因组测序之间的关联

尹烨:基因组信息的差异导致了不同人种在疾病、药物敏感性、肠道菌群的构成等方面的不同,这些都可能是形成精准医疗的基础。事实上,精准医学并不是一个新概念,而是被美国总统放大的概念。从本质上来说,精准和系统之间并不矛盾;并不是说中医就是模糊的、系统的,西医就是精准的、局部的。

精准医学其实是一个连续上的概念。从3P医学到4P、5P,再到6P;不管概念怎么变化,“因病施治”的核心并没有变。基因是一个基石,只有在基因组信息比较清晰的情况下,我们才能把后续的整合组学或者多组学进行有机的关联。

从1859年达尔文提出物种起源算起,生命科学的发展经历了150多年的时间。到目前为止,这个领域没有形成一个公式或定律,依然是个很新的领域。生命科学与医学的逐步结合必定会将这个世纪变成生命科学的世纪;而精准医学、以基因组为基础的多组学诊疗技术势必会对人类的生产生活方式、医疗和健康保障方式带来一个全新的突破。

第二:大数据与隐私

尹烨:谈生物大数据或者医疗大数据通常需要考虑4个方面:第一,大数据的来源,这就涉及到建库,包括标本库、样本库、数据库;第二,大数据的产生,即样本如何转化成数据,这需要借用测序仪、质谱仪等多种仪器;第三,大数据的计算,即找出相关关系,这需要利用超算、元计算、存储、互联网传输等;第四,大数据的应用,包括疾病的诊断、治疗、预测以及防范评价。

任何一个数据对个体而言并不值钱,但数据“集体化”以后就会产生很大的价值。在这方面,美国的23andMe公司走在最前沿。该公司最早通过唾液获得口腔上皮细胞的基因信息,价格是99美元;几乎所有人都觉得这是亏本生意。然而,在23andMe累计了80万数据后,很多制药巨头向它抛出了橄榄枝;其中,基因泰克提出以6000万美元购买该公司的帕金森数据。23andMe真正实现了将“医疗大数据”变现为第一桶金。

对中国这样的大国来说,首先要保证人类遗传资源在群体上的安全性;针对这一点,科技部牵头出台了《人类遗传资源管理暂行办法》,将进一步限制中国的遗传资源外流。对个体而言,要有充分的知情同意、伦理认证以及隐私保护。

归根结底,我认为“共享、共有、共为”是大数据领域的发展趋势。在这个过程中,数据贡献是一个与时俱进的辩证过程;总会有一部分人愿意先捐出自己的数据,参与到基因社交中。不过,我们不能强迫任何人,因为每个人的生命应该得到尊重。最后特别强调的是,当你决定要公布个人基因组数据的时候,至少要征得父母和子女一代的同意,因为基因是遗传的。

第三:基因行业的三种人才

尹烨:基因行业实际上包括了三类人才:第一种是BT人才,即做实验的;第二种是IT人才,即做生物信息的;第三种是遗传咨询人才,即做医学诊断的。就BT人才而言,目前看来至少跟得上行业的发展;就IT人才来说,人数与行业的发展需求至少差十倍,但由于年轻人在IT领域的学习力很强,估计3-5年能够“撑过去”。

目前,最缺乏的是遗传咨询的人才。遗传咨询这个行业在美国已有很多年,但中国这个行业还不存在;因为人社部要求达到5000人才能设置一个职业。华大与卫计委已经联手办了12次培训班,共培养了720人。此外,贺林院士牵头的中国遗传学会遗传咨询分会也开办几期培训班。遗传咨询之所以难,因为这个职业既需要懂基因,更需要懂临床。如果临床经验很强的人才倒过来学基因可能也是一个很好的办法。

事实上,在临床上铺这条路已经很难了。如果让每个医院设一个遗传科,再去培养人才,不知道需要花费多少年。我的设想是,能不能有一天能把遗传领域的困难通过互联网的方式来解决;因为基因本身是可以交流和共享的。如果搭建一个很好的表型库,再让一些相关的遗传咨询专家在背后支撑,这可能是一个可探索、可依赖的途径;但是这个挑战依然是最大的。

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