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专访吴劲梓:研发国产丙肝药物打破国际巨头垄断

2015/05/22 来源:生物探索
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导读
丙肝是全球面临的共同难题,目前全世界约有1.85亿丙肝感染者,死亡人数以每年35万的人数逐年激增。 在我国慢性丙肝已经成为引发肝硬化、肝癌的常见且最重要的病因之一,严重危害百姓的健康。歌礼在研的丙肝药物有望改变跨国药企在直接抗丙肝病毒药物领域“一统天下”的局面。

丙肝是全球面临的共同难题,目前全世界约有1.85亿丙肝感染者,死亡人数以每年35万的人数逐年激增。 在我国慢性丙肝已经成为引发肝硬化、肝癌的常见且最重要的病因之一,严重危害百姓的健康。

今年3月13日第24届亚太肝病研究学会年会传来好消息,一款直接抗丙肝病毒药物(Direct Antiviral Agent, DAA)ASC08的二期临床试验数据获得亚太肝病研究学会的高度重视和肯定。其结果显示,经12周治疗后,台湾基因1型非肝硬化患者治愈率(SVR12)达94%,基因1b型非肝硬化患者则获得了100%的治愈率。因其突出的安全性和有效性,ASC08被授予大会最高荣誉---大会主席特邀主题报告,与百时美施贵宝、吉利德比肩而立同享殊荣。

ASC08的临床试验数据非常鼓舞人心,预示着国内广大丙肝患者获得更有效治疗的国产方案将成为现实。ASC08正是本土新药研发企业—歌礼的在研项目。如果该药成功上市,将改变跨国药企在直接抗丙肝病毒药物领域“一统天下”的局面。

生物探索记者有幸在上海BFC医疗健康产业商务与融资合作交流会上专访到歌礼生物科技董事长、国家“千人计划”特聘专家吴劲梓博士,了解到歌礼在研药物的进展及未来研发计划。

利好:全球首个系统给药的小核酸药物

吴劲梓博士对生物探索记者表示,“在中国,癌症已经成为第一杀手,然而肝癌的小分子药物、抗体药物都在不同临床试验阶段失败。我觉得可以尝试一些新的方法,比如现在热门的癌症免疫疗法,或者歌礼的项目小核酸(siRNA)技术,以帮助解决中国的肝癌问题。”

据了解,歌礼的ASC06是全球首个系统给药的小核酸干扰(siRNA)治肝癌的新药。该药物有VEGF、KSP 2个靶点,药物原理是通过抑制VEGF,把肝癌细胞的血液供应阻断,通过抑制KSP来抑制肝癌细胞的生长,起到双重抑制作用。ASC06是歌礼从全球做小核酸干扰最领先的Alnylam公司收购而来,目前药物在欧美已经完成I期临床试验。临床试验结果较好,41例临床受试者,其中约50%的受试者达到疾病稳定性,还有一名受试者经过23个月的治疗已治愈。

竞争:有望打破跨国药企垄断的慢性丙肝药物

歌礼主攻肝病,除了肝癌之外,还关注慢性丙型肝炎。中国有4000万慢性丙肝患者,是全球慢性丙型肝炎患者最多的国家,目前丙肝尚无疫苗可预防,一旦感染,仅有15%患者能自发清除病毒。

与庞大的患者人群相比,国内市场上还没有直接抗丙肝病毒药物。值得庆幸的是,歌礼的产品线中走在最前面的都是慢性丙型肝炎药物,HCV NS3/4A蛋白酶抑制剂ASC08和HCV NS5A抑制剂ASC16。

这2种药物组成了两个不同的治疗方案,三联疗法和全口服免干扰素疗法,和国际接轨。目前这2个慢性丙型肝炎药物都完成了临床II期的试验,预示着国内广大丙肝患者获得更有效治疗的国产方案将有望成为现实。

专注:丙肝攻克后进入乙肝领域

近来随着免疫疗法成为热点,以小车疗法(CAR-T)、PD-1/PD-L1、BiTE技术、T-vec溶瘤病毒的癌症免疫疗法研发平台也受到了追捧。吴劲梓此前在GSK任职期间也接触过免疫治疗的项目,他认为这是很好的项目。

至于歌礼是否会考虑免疫治疗这方面的研究,吴总希望歌礼还是专注于肝病,“攻克丙肝之后,我们希望进入乙肝治疗领域,中国是肝病大国,4000万慢性丙型肝炎病人,9300万慢性乙型肝炎病人。虽然乙肝已有疫苗,但目前乙肝治愈率很低,治疗周期长,歌礼希望在这方面也能做一些贡献。”

鼓舞:CFDA三年内解决药品审批慢顽疾

新药研发离不开审批,很多企业之所以纷纷掘金癌症治疗领域,也得益于类似美国食品药品监督管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)对一些癌症治疗药物的加快审批通道。国内对癌症治疗药物是否有审批的绿色通道?

吴劲梓博士介绍说,国内也有很多绿色通道,虽然国内总的新药审批进程有点缓慢,但此前,国家食品药品监督管理局副局长吴祯提出三年内解决药品审批缓慢顽疾,这对专注新药创制的企业来说是非常大的支持和鼓励。

产业化:计划2016年拿到药品生产许可证

吴劲梓在企业路演中提到,歌礼的模式是主攻临床,专注于肝病(慢性丙型肝炎、肝癌)。与国际大公司合作,收购欧美中小型公司研发的针对中国特有病人群体和中国特有疾病的1.1类新药。

歌礼在专注临床的同时也注意产业化,目前歌礼的产业化基地已经在浙江绍兴滨海新城落户,计划争取2016年拿到药品生产许可证。

药品上市之后,药物是面向本土还是走向世界?对此,吴劲梓表示,中国新药创新是要走向世界,但在此之前应该先在中国的战场上打好仗。歌礼将立足中国,首先在中国的战场上和跨国企业竞争,为国内的广大肝癌、肝炎患者带来福音。然后再走向世界。

最后,吴总也抛出橄榄枝,希望和中国研究丙肝的同仁合作,尽快将本土国产丙肝药物做上市,共同为中国的新药创制做一些贡献。

关于吴劲梓:

美国亚利桑那大学癌症生物学博士,目前是歌礼生物董事长,国家“千人计划”特聘专家,中科院药物所客座研究员。历任Aventis项目主管、Novartis部门主管、Amgen部门主管、Ambrilia副总裁、GlaxoSmithKline副总裁。

关于歌礼:

歌礼是一家立足中国,面向世界的本土制药企业。歌礼致力于传染性疾病和癌症新药的发现、开发和商业化。歌礼由富有创业精神的管理和科研海归团队组成。截至目前,歌礼共拥有四个临床阶段的候选药物:HCV NS3/4A抑制剂ASC08;HCV NS5A抑制剂ASC16;RNAi靶向治疗肝癌的药物ASC06;HIV蛋白酶抑制剂ASC09 。