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  • RNAi疗法降低坏胆固醇水平50%,今年递交监管申请

    The Medicines Company日前宣布,该公司与Alnylam联合开发的siRNA疗法inclisiran,在3期临床试验中能够持续将低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平降低超过50%。
    2019/05/21
  • RNAi疗法达到3期临床终点,即将完成滚动新药申请

    Alnylam Pharmaceuticals公司宣布,该公司靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的RNAi疗法givosiran,在治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期临床试验中达到重要终点和多项次要终点。
    2019/04/15
  • 拓宽RNAi疗法适用范围,Alnylam达成10亿美元研发协议

    行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布,双方达成研发协议
    2019/04/09
  • 20年等待!FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法

    8月10日,美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰(RNAi)技术的治疗药物——patisiran,适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见病。其中,RNAi技术可以针对性沉默与疾病相关的特定基因,从而阻止致病蛋白的表达。
    2018/08/14
  • 首款RNAi疗法获美国FDA突破性疗法认定

    Alnylam Pharmaceuticals公司日前宣布,FDA为针对运甲状腺素蛋白(TTR)的在研RNAi疗法patisiran颁发了突破性疗法认定(BTD),用于治疗成人有多发性神经病变的遗传性运甲状腺素蛋白介导的ATTR淀粉样变性(hATTR淀粉样变性)。
    2017/11/22
  • 血友病:基因疗法攻克遗传病的最佳证明

    ...及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞,经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少...
    2017/07/13
  • 肝病创新基因疗法获FDA突破性疗法认定

    领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日宣布,其在研新药givosiran获得了FDA颁发的突破性疗法认定。Givosiran是一种针对氨基乙酰丙酸合酶1(aminolevulinic acid synthase 1,ALAS1)的RNAi疗法,用于预防急性肝卟啉症(AHP)。
    2017/06/05
  • 乙肝功能性治愈“受挫”,Arrowhead股价跌幅超60%

    11月30日,以“功能性治愈乙肝”为名的Arrowhead也叫停了著名的“RNA干扰(RNAi疗法”——ARC-520和ARC-521的研发,ARC-520,ARC-521和ARC-AAT的所有患者招募已经停止,已经用药的受试者停药。而后,Arrowhead股价下跌67.20%至1.44美元收盘。
    2016/12/01
  • 新型促凝血RNAi疗法为血友病治疗带来曙光

    最新一期Nature Medicine中报道了Alnylam与费城儿童医院关于血友病的RNAi疗法最新研究进展。
    2015/06/24
  • 我眼中的2014

    转眼之间2014结束了,随便写点东西聊聊这一年。2014年最热的毫无疑问是癌症免疫疗法,CRISPR/CAS9基因定点编辑技术迅速崛起,RNAi疗法有复苏迹象,阿尔兹海默病研发热情不减,非洲埃博拉病毒大爆发,一向喜欢发灾难财的中国医药股大涨……
    2014/12/22