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  • 全球首款RNAi药物日本获批上市

    6月18日,Alnylam公司宣布旗下的Onpattro(patisiran)已获日本厚生劳动省(MHLW)批准,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的(hATTR)淀粉样变性伴多发性神经病。此次批准,也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。
    2019/06/20
  • RNAi疗法降低坏胆固醇水平50%,今年递交监管申请

    The Medicines Company日前宣布,该公司与Alnylam联合开发的siRNA疗法inclisiran,在3期临床试验中能够持续将低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平降低超过50%。
    2019/05/21
  • RNAi疗法达到3期临床终点,即将完成滚动新药申请

    Alnylam Pharmaceuticals公司宣布,该公司靶向氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)的RNAi疗法givosiran,在治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期临床试验中达到重要终点和多项次要终点。
    2019/04/15
  • 拓宽RNAi疗法适用范围,Alnylam达成10亿美元研发协议

    行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布,双方达成研发协议
    2019/04/09
  • 20年等待!FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法

    8月10日,美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰(RNAi)技术的治疗药物——patisiran,适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见病。其中,RNAi技术可以针对性沉默与疾病相关的特定基因,从而阻止致病蛋白的表达。
    2018/08/14
  • 首款RNAi疗法获美国FDA突破性疗法认定

    Alnylam Pharmaceuticals公司日前宣布,FDA为针对运甲状腺素蛋白(TTR)的在研RNAi疗法patisiran颁发了突破性疗法认定(BTD),用于治疗成人有多发性神经病变的遗传性运甲状腺素蛋白介导的ATTR淀粉样变性(hATTR淀粉样变性)。
    2017/11/22
  • 这项20年前被发现,获得诺奖的重要技术,终于要带来新药?

    目前上市的大多数药物,无论是药片还是生物制品,大都针对功能异常的蛋白质并试图把它们从体内消除。相比之下,RNAi(RNA干扰)可以追溯到蛋白质生产错误的根源,将基因到蛋白的表达途径关闭。可以说,RNAi是一种从源头上治愈疾病的手段。
    2017/10/23
  • 首款RNAi药物patisiran有望近期上市

    今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)三期临床达到一级、二级终点,这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。
    2017/09/22
  • 我国学者在抗病毒免疫研究方面获得重要突破

    6月21日,中国科学院武汉病毒研究所周溪研究员课题组与军事医学科学院微生物流行病研究所秦成峰研究员课题组合作,在抗病毒免疫研究方面取得重要进展,揭示了RNA干扰(RNAi)通路在哺乳动物中具有抗病毒免疫功能。
    2017/07/25
  • 血友病:基因疗法攻克遗传病的最佳证明

    ...ylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞,经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减...
    2017/07/13
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