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  • Nature子刊:非编码RNA癌症药物基因组图谱新突破

    近日,匹兹堡大学药物遗传研究中心的杨达和张敏课题组借力于一种名为弹性网络回归(Elastic Net regression)的机器学习模型,从1,001个肿瘤细胞系的高通量长非编码RNA表达谱(long noncoding RNAs, lncRNAs)与265种抗癌药物敏感性数据中,挖掘出了27,341对lncRNA-药物可预关联(lncRNA-drug predictive pairs)并绘制出了l...
    2018/08/31
  • 20年等待!FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法

    8月10日,美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰(RNAi)技术的治疗药物——patisiran,适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见病。其中,RNAi技术可以针对性沉默与疾病相关的特定基因,从而阻止致病蛋白的表达。
    2018/08/14
  • 小分子药物RNA上的作用位点有哪些

    小分子药物主要是指化学合成药物,在常用药物中,小分子药物的数量可占总量的98%。近年来,随着新的药物筛选靶点的不断涌现,新的检测方法、分析技术的不断更新,小分子药物筛选也有了新的机遇和可能。小分子药物的发现常采用基于结构的药物发现、基于碎片
    2018/07/04
  • 生物技术能让RNA药物更安全吗?

    致力于罕见病研究的美国生物技术公司“现代疗法”的掌舵人Paolo Martini曾拜访过中东。他在那里遇到了一些治疗甲基丙二酸血症(MMA)患儿的医生。甲基丙二酸血症是一种罕见的代谢紊乱症,患者的血液中会产生有毒的酸,而该疾病在该地区更普遍,这与当地近亲结婚的习俗有关。
    2018/01/10
  • FDA批准首个二合一艾滋病药物

    11月21日,FDA批准ViiV Healthcare 公司Juluca(Dolutegravir/利匹韦林)上市,用于成人HIV-1感染患者接受至少6个月抗病毒疗法后实现病毒学抑制(HIV-1 RNA≤50 copies/ml)后的维持治疗。患者应无治疗失败史而且对Dolutegravir或利匹韦林均无耐药。
    2017/11/24
  • 这项20年前被发现,获得诺奖的重要技术,终于要带来新药?

    目前上市的大多数药物,无论是药片还是生物制品,大都针对功能异常的蛋白质并试图把它们从体内消除。相比之下,RNAi(RNA干扰)可以追溯到蛋白质生产错误的根源,将基因到蛋白的表达途径关闭。可以说,RNAi是一种从源头上治愈疾病的手段。
    2017/10/23
  • 改变命运 改变世界!RNA药物将迎来爆炸式发展

    经历20年漫长研发之后,RNA药物将成为继化学药物、生物蛋白药物之后的第三大新药类型。
    2017/04/18
  • RNA药物迈向主流,Nusinersen有望今年上市

    今天(11月8日)Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen(商品名SPINRAZA)在第二个儿童脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。专家估计这个产品最快今年就可以上市。今天百健和Ionis股票分别上涨6%和18%。
    2016/11/10
  • 诺奖成果难以转化为实际应用,RNAi 技术的历程带来什么启示?

    ...能会带来一些麻烦,因为期望越高,失望越大——而将实验发现转化为实际药物的过程往往是漫长而曲折的。RNA 干扰(RNAi)技术的发展历程可谓一波三折:它曾经斩获包括诺奖在内的无数奖项,获得数十亿美元的资助,却迟迟难以将科研成果转化为药物——至少对于投资者来说,不够快。
    2016/10/22
  • 【Science】新技术修正30亿年来的遗传错误,大大提高测序精度

    德克萨斯大学的研究人员已经开发出一种方法首次实现RNA的精准校对,相关成果于6月23日发表在《Science》杂志上,该研究将有助于提高基因研究的精确性,并能显著提高基于人体基因构成的药物研究。
    2016/06/27