找到约81条结果 (用时0.1072秒)

  • NEJM综述:基因编辑治疗的起源、进展和临床试验

    《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了题为《一类通过DNA编辑发挥作用的新型药物》的综述,介绍了基因编辑的发展,讨论了将其作为治疗手段疗效、特异性、输送和安全性对于所不可或缺的作用。
    2019/03/14
  • 姜还是老的辣!两篇论文证明:“老牌”基因编辑技术纠正小鼠的线粒体DNA突变

    ...DNA(mtDNA)。mtDNA可能会携带导致疾病的突变并带来毁灭性的结果,对此,基因编辑可能是一种补救的方法。近日,两篇最新研究发现,在治疗线粒体DNA突变上,被誉为具有潜在革命性医疗工具的基因编辑工具CRISPR似乎毫无用武之地。相比之下,“老牌”基因编辑工具TALENs和ZFNs或可以纠正小鼠体内的线粒体...
    2018/10/01
  • 重磅!中国科学家利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中的基因突变

    基因编辑技术发展势如破竹,遗传性疾病的有效治疗显得日益迫切。近日,来自上海科技大学的黄行许教授和广州医科大学附属第三医院的刘见桥教授领导的研究小组利用最新CRISPR技术成功纠正了胚胎中的马凡综合症(MFS)致病突变。这一研究成果代表着在重塑人类胚胎DNA的尝试基础上取得了重大突破...
    2018/08/27
  • CRISPR又“摊上事”?Nature子刊揭示:“魔剪”或致大量DNA缺失和重排

    CRISPR基因编辑技术自2013年以来就一直是研究热点,在疾病治疗上被寄予厚望。然而,这一新技术却暗藏很多潜在的安全问题,包括引发“意外突变”、增加癌症风险、受患者免疫系统“威胁”……现在,一篇最新研究再一次“泼冷水”:CRISPR会造成编辑位点附近出现大量DNA缺失和重排。
    2018/07/19
  • 细胞存活率提高7倍!更精准的CRISPR诞生了

    使用CRISPR基因编辑技术对DNA进行编辑时常被喻为用剪刀对新闻稿进行剪贴。然而,剪贴词句相对容易,删除单个字符却十分困难。科学家们希望能够用CRISPR技术将DNA中致病的基因变异切除,并替换成正常的DNA序列。为了达成这一目标,CRISPR技术的精确性仍然需要得到提高。
    2018/05/11
  • 生物医药创新论坛

    中国药物研究和产业发展正进入创新跨越新阶段,当前新药研发所需的知识、方法和技术更加深入,类似DNA编码化合物库合成与高通量筛选技术以及基因编辑等技术方法,深度融入药物研发,催生了药物研发的新策略、新方法和新技术。
    2018/04/18
  • Science最新揭秘:除了CRISPR,细菌体内还存在超10种免疫防御系统

    “魔剪”CRISPR最初发现于细菌体内,是细菌用来抵抗入侵病毒及外源DNA的一种天然免疫系统。现在,科学家们又在细菌体内发现了另外10种未知的免疫防御系统。他们相信,这些新系统的挖掘将有望成为下一个基因编辑工具,或者是潜能更大的分子工具。
    2018/01/30
  • 上海生科院等揭示APOBEC3介导的DNA修复在CRISPR/Cas9基因编辑中突变新机制

    12月11日,中科院-马普计算生物学研究所杨力研究组与上海科技大学陈佳研究组和南京医科大学沈彬研究组合作研究揭示了胞嘧啶脱氨酶(APOBEC)在CRISPR/Cas9引发的DNA断裂修复过程中产生突变的新机制,并为进一步提高基因组编辑保真度提供了新思路。
    2017/12/16
  • 张锋Nature Medicine成果获验证!个体基因差异影响基因编辑“有效性”

    今年7月,CRISPR大神张锋在Nature Medicine发表论文称,人类DNA中的天然差异可能会削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。本周,最新发表在PNAS杂志上一篇论文力证了这一观点。而这些发现也为“用基因编辑技术治疗人类疾病”提出了“警告”。
    2017/12/14
  • 突破性进展!Cell:不切割DNA的CRISPR技术,可治疗多种疾病

    这是CRISPR领域的又一项突破性进展!最新发表在Cell杂志上的一篇论文描述了一种“无需切割DNA双链,通过激活基因表达”来实现基因组编辑的新CRISPR技术。更令人振奋的是,研究证实,这一新技术能够在小鼠中被用于治疗多种不同的疾病,有望绕过现有基因编辑技术治疗人类疾病的主要障碍。
    2017/12/09