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  • Nature捷报:一种新型基因药物在多类型小鼠模型上获得成功

    美国国立卫生研究院(NIH)资助的一项临床前研究表明,一种人工合成药物可治疗渐冻症(ALS)和脊髓小脑共济失调2型(SCA2)。这两个新发现被同时发表在4月12日的《Nature》杂志。
    2017/04/18
  • 干细胞疗法有望成为“渐冻症”的破冰之举

    2017年4月12日, Neuralstem公司宣布扩展NSI-566神经干细胞在脊髓损伤中的I期安全性试验,将增加四名患者。NSI-566作为Neuralstem公司的首个干细胞候选产品,被开发用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)的治疗,即世人关注的“渐冻症”。
    2017/04/18
  • 全球孤儿药市场的发展现状及前景分析

    2014年,一项针对“渐冻人”的爱心接力活动“冰桶挑战”悄然从欧美开始盛行,转眼之间风靡全球,在全球各行各业知名人士的共同参与下,患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)的人群受到了全球的关注,这同样也让更多的罕见病为人所知。
    2016/12/11
  • 袁钧瑛院士Science发表程序性坏死研究新成果

    来自哈佛医学院、麻省总医院等机构的研究人员证实,在肌萎缩侧索硬化症(ALS)中RIPK1通过促进炎症及坏死性凋亡(necroptosis,又称程序性坏死)介导了轴突退行性病变。这一重要的研究发现发布在8月5日的《科学》(Science)杂志上。
    2016/08/12
  • 干细胞解冻“渐冻人”,2期临床顺利收官

    “冰桶挑战”公益活动曾风靡全球,它呼吁着人们关注“渐冻人”(ALS,肌萎缩性侧索硬化)这一长期得不到有效治疗的罕见病患者群体。值得庆幸的是,BrainStorm Cell Therapeutics公司近日宣布,其在研技术平台NurOwn治疗ALS的2期临床完美收官。
    2016/07/21
  • 干细胞疗法治疗“渐冻症”具备安全性

    日前,一项对肌萎缩侧索硬化症(ALS)病人进行的Ⅱ期临床试验表明,将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性,但是其疗效还不确切,需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究已经发表在6月29日的《神经学》杂志上。
    2016/07/07
  • PhRMA:2016在研罕见病药物报告

    美国药品研究与制造商协会(PhRMA)和ALS协会2016年5月9日发布的报告显示:美国生物制药公司目前正在开发超过560种新药物,用于治疗罕见病,包括多发性骨髓瘤、囊胞性纤维症、肌萎缩侧索硬化(ALS)和酶缺乏症等。
    2016/05/14
  • Science:华裔科学家破解10年医学谜题

    对几乎每一位罹患致命性ALS的患者,及许多额颞痴呆(FTD)患者进行尸检,均可以发现一种病理学标志——TDP-43蛋白质团块。现在来自约翰霍普金斯大学的研究人员利用小鼠和人类细胞开展研究,揭示出了TDP-43 在细胞中的正常作用,及TDP-43异常聚集致病的原因。
    2015/08/11
  • 个性化诊断:罕见遗传病基因检测,“渐冻人”症的未来测试

    去年,“ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症)冰桶挑战”席卷全球,在各界名人的参与互动下,这种俗称“渐冻人症”的疾病一时成为网络热点。然而与“冰桶挑战”的广为人知不同的是,ALS作为一种罕见病,在社会上还尚属于大众认知的盲区。
    2015/08/03
  • 个性化诊断:罕见遗传病基因检测,渐冻人症的未来测试

    ALS是累及上运动神经元,又影响到下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病,最为知名的患者当属英国物理学家史蒂芬·霍金。ALS病情罕见,病因至今也是尚未明确,关于该病的相关研究始终从未间断。
    2015/07/14
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