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  • 6项里程碑突破!2017基因疗法“厚积薄发”

    2017年,可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年:美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法;NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂症治疗难题,包括癌症、血友病、传性网膜病变、脊髓性肌萎缩症等。
    2018/01/06
  • 尘埃落定!首个“靶向突变”的基因疗法获批上市!

    2017年,基因疗法领域喜讯连连!12月19日,FDA官网最新宣布,批准基因疗法LUXTURNA上市,用于治疗一种传性网膜病变(IRD)。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法,有着重要意义。
    2017/12/20
  • 973计划项目预算安排初步方案公示

    ...其防治的基础研究中国人民解放军第三军医大学前两年1204X582014CB541700单基因传性聋病的分子机制研究浙江大学前两年1225X592014CB541800强直性脊柱炎发生机制及控制策略研究中国人民解放军第二军医大学前两年1293X602014CB541900系统性红斑狼疮的发病机理解析和诊治新策略硏究上海交通大学前两年1330X612014CB...
    2013/11/14
  • 基因治疗:新疗法治疗感官功能障碍

    ...g认为这个结果非常令人鼓舞,并正在将这种治疗方法拓展应用到其他形式的传性失聪治疗中。但是与完全失去VGLUT-3蛋白的小鼠不同,人类中的这种错义突变会表达出有缺陷的转运子,所以目前还不清楚Lustig的这种治疗策略是否在人类VGLUT-3相关耳聋治疗中行得通。另外有一些研究者正在研究基因治疗...
    2013/04/08
  • 浙大祁鸣教授发现儿童先天性失明的新致病基因

    儿童先天性失明是一种幼年期发病的常染色体传性网膜病变,医学界认为,在这些患者中,70%的病例是由17个先前已经发现的LCA致病基因中的某一个突变导致的,但其余30%病例的遗传病因尚未知晓。最近,在这未知的30%中,浙大祁鸣教授与世界上另外三个研究团队分别取得了相似的重大发现,几乎...
    2012/07/31
  • Sci Transl Med:基因疗法治疗遗传性眼病效果显著

    美国研究人员8日在《科学·转化医学》杂志上报告说,3名传性眼病患者接受基因疗法治疗后,视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他网膜病变带来了希望。
    2012/02/11
  • Science子刊:基因治疗先天性失明再传捷报

    美国研究人员8日在《科学•转化医学》杂志上报告说,3名传性眼病患者接受基因疗法治疗后,视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他网膜病变带来了希望。
    2012/02/11