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  • 拯救遗传性失明,科学家发现261个新致病基因

    传性失明有药可医,有法可治。
    2018/12/26
  • 基因疗法又下一城!治疗遗传性失明,两年内开始人体试验

    ...研究。近期,宾夕法尼亚大学传来消息,基因疗法“又下一城”,对于治疗传性失明(卵黄状黄斑变性)有较好效果,科学家预计相关人体试验将在2年内进行。
    2018/03/08
  • 牛津眼科专家最新基因疗法点亮了遗传性失明患者的世界

    最新报告称,失明的原因可能是注射到患者眼睛中的材料破坏了眼睛的酶系统。或者当干细胞被注射到眼睛中时,转化成了肌成纤维细胞,并导致眼睛内出现瘢痕。一时间引起了全球热议,眼科顽疾的未来疗法到底何去何从?
    2017/03/24
  • 中国基因治疗曾全球“早产”,再回头已被跨国药企超越

    基因治疗领域经过了多年的沉寂,近年来随着基础研究的深入、基因编辑手段的突破大有复苏之势。7月9日,在著名医学期刊《新英格兰医学》上发表的一项最新研究表明,基因疗法对一种罕见的传性失明患者的疗效可持续达四年之久。
    2016/07/12
  • NEJM发布基因治疗重大捷报!

    来自牛津大学的一项研究报告称,开创性的基因治疗使得罹患一种罕见形式传性失明的患者在长达4年的时间里恢复了部分的视力,这为利用基因疗法来治疗一些视力丧失的常见原因带来了希望。
    2016/05/04
  • 华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明

    根据美国Cedars-Sinai医院的一项研究首次证明,CRISPR/Cas9技术——可通过去除遗传缺陷治疗传性疾病,可阻止患有一种传性失明的大鼠的视网膜变性。相关研究结果发表在《Molecular Therapy》。
    2016/01/12
  • 美专家建议取缔基因疗法审查小组

    ...IOM称:“最初很多人的恐惧与基因转移有关。”不过,由于基因疗法在治疗传性失明和血友病等疾病上的成功,公众看法已经在很大程度上由消极转为积极。该专家组敦促国立卫生研究院(NIH)停止RAC对个人基因治疗协议的审查。IOM专家组称,旧的RAC被淘汰后,应该由另一个类似于RAC的机构来替代,...
    2013/12/09
  • 基因治疗:新疗法治疗感官功能障碍

    ...g认为这个结果非常令人鼓舞,并正在将这种治疗方法拓展应用到其他形式的传性失聪治疗中。但是与完全失去VGLUT-3蛋白的小鼠不同,人类中的这种错义突变会表达出有缺陷的转运子,所以目前还不清楚Lustig的这种治疗策略是否在人类VGLUT-3相关耳聋治疗中行得通。另外有一些研究者正在研究基因治疗...
    2013/04/08
  • 日本基因疗法治眼疾实验取得成功

    ...讯社报道,日本大阪大学蛋白质研究所采用基因疗法,在治疗可导致失明传性眼疾“视网膜色素变性症”的实验上取得成功。“视网膜色素变性症”是由于感光视网膜细胞渐渐被破坏而导致视野变窄的一种眼疾。医学界认为这是导致失明的三大原因之一,其主要原因是与遗传基因Crx的变异有关...
    2013/03/22
  • 未来百年世界大构想:基因疗法照进现实

    ...是在1999年,两个婴儿接受了以逆转录病毒为载体的基因疗法,用以治疗一种传性免疫缺陷,结果逆转录病毒携带的基因最后变成了致癌基因,使这两个婴儿患上了白血病。这些挫折让基因疗法陷入困境,科学家也为应该以何种病毒为载体,才能安全地把治疗性基因转入细胞而争论不休。 一个艰难的...
    2013/03/19