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Science关注:最“安全”基因治疗载体似乎并不安全,
血友病
患者接受治疗后患上肝癌
荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型
血
友病
的基因疗法被美国FDA叫停,起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。
2020/12/24
一位
血友病
患者的来信
谢谢你能打开这封信,听一个
血
友病
患者说说自己的故事。
2020/04/17
血友病
基因疗法临床结果积极,可提高凝血因子至正常水平
今日,Sangamo Therapeutics和辉瑞(Pfizer)公司宣布,双方联合开发的治疗A型
血
友病
的基因疗法SB-525,在1/2期临床试验中获得积极中期数据
2019/04/03
血友病
进口特效药Emicizumab上市 价格高达百万
擦伤、跌倒、拔牙……对他们来说,这些再正常不过的小伤,都可能要命。他们便是
血
友病
患者,也被称为“玻璃人”。 最近,他们终于迎来福音:国家药监局批准艾美赛珠单抗(英文名:Emicizumab)进口注册申请,用于A型
血
友病
患者(先天性凝血
2018/12/07
罗氏重磅
血友病
新药舒友立乐®(艾美赛珠单抗)在中国获批!
2018年12月4日, 罗氏宣布舒友立乐®(英文商品名: HEMLIBRA® 化学通用名: 艾美赛珠单抗)于11月30日正式获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准,用于存在凝血因子VIII抑制物的A型
血
友病
(先天性凝血因子VIII缺乏)成人和儿童患者的常规预防性治疗。
2018/12/04
重磅!国家药监局消息,罕见病新药获批上市
12月4日,国家药监局发布文章称,国家药品监督管理局批准艾美赛珠单抗注射液(英文名:Emicizumab Injection)进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型
血
友病
患者。
2018/12/04
2018 ASH年会值得关注的6大血液病领域
...新进展。这6大血液疾病是白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、β-地中海贫血、
血
友病
和镰状细胞贫血症。
2018/12/03
血友病
新药Hemlibra扩大适应症,惠及所有A型
血友病
患者
去年11月,新药Hemlibra(emicizumab-kxwh)获FDA批准,用于常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制物的A型
血
友病
成人和儿童患者的出血事件。 作为
血
友病
治疗领域近20年来的重要里程碑,Hemlibra获批对A型
2018/10/09
A型
血友病
收获新疗法,不用每周上医院注射了
血
友病
曾因肆虐欧洲王室而闻名,被称为“王室病”。 英女王维多利亚一世是
血
友病
基因携带者(本人无病)。由于王室联姻使得致病基因从英王室传到了俄国、普鲁士、西班牙等欧洲王室。
血
友病
到底是怎样一种遗传病呢? 它是一种X染色体连锁的隐性遗传
2018/09/05
6项里程碑突破!2017基因疗法“厚积薄发”
2017年,可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年:美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法;NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂症治疗难题,包括癌症、
血
友病
、遗传性视网膜病变、脊髓性肌萎缩症等。
2018/01/06
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