血友病-搜索-生物探索

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Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌

荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型血友病的基因疗法被美国FDA叫停，起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。

2020/12/24
一位血友病患者的来信

谢谢你能打开这封信，听一个血友病患者说说自己的故事。

2020/04/17
血友病基因疗法临床结果积极，可提高凝血因子至正常水平

今日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据

2019/04/03
血友病进口特效药Emicizumab上市价格高达百万

擦伤、跌倒、拔牙……对他们来说，这些再正常不过的小伤，都可能要命。他们便是血友病患者，也被称为“玻璃人”。最近，他们终于迎来福音：国家药监局批准艾美赛珠单抗（英文名：Emicizumab）进口注册申请，用于A型血友病患者（先天性凝血

2018/12/07
罗氏重磅血友病新药舒友立乐®（艾美赛珠单抗）在中国获批！

2018年12月4日，罗氏宣布舒友立乐®（英文商品名: HEMLIBRA® 化学通用名: 艾美赛珠单抗）于11月30日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗。

2018/12/04
重磅！国家药监局消息，罕见病新药获批上市

12月4日，国家药监局发布文章称，国家药品监督管理局批准艾美赛珠单抗注射液（英文名：Emicizumab Injection）进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

2018/12/04
2018 ASH年会值得关注的6大血液病领域

...新进展。这6大血液疾病是白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、β-地中海贫血、血友病和镰状细胞贫血症。

2018/12/03
血友病新药Hemlibra扩大适应症，惠及所有A型血友病患者

去年11月，新药Hemlibra（emicizumab-kxwh）获FDA批准，用于常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制物的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。作为血友病治疗领域近20年来的重要里程碑，Hemlibra获批对A型

2018/10/09
A型血友病收获新疗法，不用每周上医院注射了

血友病曾因肆虐欧洲王室而闻名，被称为“王室病”。英女王维多利亚一世是血友病基因携带者（本人无病）。由于王室联姻使得致病基因从英王室传到了俄国、普鲁士、西班牙等欧洲王室。血友病到底是怎样一种遗传病呢？它是一种X染色体连锁的隐性遗传

2018/09/05
6项里程碑突破！2017基因疗法“厚积薄发”

2017年，可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年：美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法；NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂症治疗难题，包括癌症、血友病、遗传性视网膜病变、脊髓性肌萎缩症等。

2018/01/06

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