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  • 诺华基因疗法3期结果积极,有望5月获批上市

    诺华旗下的AveXis公司宣布,治疗1型脊髓萎缩(SMA)的基因疗法Zolgensma,在名为STR1VE的3期临床试验中,获得积极中期结果
    2019/04/18
  • 6项里程碑突破!2017基因疗法“厚积薄发”

    2017年,可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年:美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法;NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂治疗难题,包括癌、血友病、遗传视网膜病变、脊髓萎缩等。
    2018/01/06
  • “基因疗法+干细胞”,成功挽救毁灭皮肤病患儿!来看Nature又一重磅成果

    科学家借助于转基因干细胞,成功挽救一名患有毁灭皮肤病的小男孩,使其拥有全新的皮肤。这也是继延长1型脊髓萎缩(SMA1)患儿生命之后,罕见病领域又传出一条好消息。相关研究成果于11月8日在线发表在《Nature》期刊。
    2017/11/10
  • “基因疗法+干细胞”,成功挽救毁灭皮肤病患儿!来看Nature又一重磅成果

    科学家借助于转基因干细胞,成功挽救一名患有毁灭皮肤病的小男孩,使其拥有全新的皮肤。这也是继延长1型脊髓萎缩(SMA1)患儿生命之后,罕见病领域又传出一条好消息。相关研究成果于11月8日在线发表在《Nature》期刊。
    2017/11/10
  • 载入史册!NEJM重磅:基因治疗临床试验大获成功,延长15名患儿生命!

    2017年11月2日,一个注定将被基因疗法领域载入史册的日子。这一天,《NEJM》以头条的形式刊登了一项里程碑式的临床结果:基因疗法成功延长了15名身患严重遗传疾病——1型脊髓萎缩(SMA1)患儿的生命,让他们有机会重获健康!
    2017/11/03
  • 载入史册!NEJM重磅:基因治疗临床试验大获成功,延长15名患儿生命!

    2017年11月2日,一个注定将被基因疗法领域载入史册的日子。这一天,《NEJM》以头条的形式刊登了一项里程碑式的临床结果:基因疗法成功延长了15名身患严重遗传疾病——1型脊髓萎缩(SMA1)患儿的生命,让他们有机会重获健康!
    2017/11/03
  • 2017最有可能出彩的临床试验们

    ...巢癌患者;圣诞前夕,Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓萎缩的药物。这些新药的上市,离不开临床试验中令人振奋的结果。是这些临床试验决定了研发人员多年的努力能否转化为造福患者的良药。那么,2017年,又有哪些临床试验的结果值得期待呢?
    2017/01/25
  • 第一届中国SMA大会

    2016年8月6日至7日,由北京市美儿脊髓萎缩关爱中心、罕见病发展中心(CORD)联合主办,杭州市公羊会公益基金会、上海五色石医学研究有限公司、北京亦庄生物医药园支持的第一届中国SMA大会将在北京亦庄生物医药园隆重举行。
    2016/06/30
  • 罗氏又收购!4.7亿欧元收购生物技术公司Trophos

    近日,罗氏4.7亿欧元收购法国Trophos,Trophos是一家私人持股的生物技术公司,目前正在研究该药对治疗脊髓萎缩的作用。近来罗氏收购不断,这是继花费10亿美元收购Foundation Medicine后的新动作。
    2015/01/20
  • Science:口服RNA剪切药物有望治疗绝

    目前,脊髓萎缩(SMA)仍是一种不治之。令人高兴的是,近日发表在《科学》杂志上的一项研究开发了一种可以口服的小分子药物,他们用这种药物对SMA小鼠模型进行治疗,成功改善了小鼠的肌肉量、运动机能和生存情况。研究人员表示,这项研究结果能够为SMA患者带来实质的影响。
    2014/08/11