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  • 双喜临门!FDA一周批准诺华两款新药上市

    美国食品药品监督管理局(FDA)上周先后批准了制药巨头诺华公司(Novartis)用于一次治疗婴儿脊髓萎缩(SMA)的基因疗法 Zolgensma 上市,同日也审批了首款用于治疗乳腺癌的PI3K抑制剂面市。
    2019/05/28
  • 诺华基因疗法3期结果积极,有望5月获批上市

    诺华旗下的AveXis公司宣布,治疗1型脊髓萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma,在名为STR1VE的3期临床试验中,获得积极中期结果
    2019/04/18
  • 6项里程碑突破!2017基因疗法“厚积薄发”

    2017年,可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年:美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法;NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂症治疗难题,包括癌症、血友病、遗传视网膜病变、脊髓萎缩症等。
    2018/01/06
  • “基因疗法+干细胞”,成功挽救毁灭皮肤病患儿!来看Nature又一重磅成果

    科学家借助于转基因干细胞,成功挽救一名患有毁灭皮肤病的小男孩,使其拥有全新的皮肤。这也是继延长1型脊髓萎缩症(SMA1)患儿生命之后,罕见病领域又传出一条好消息。相关研究成果于11月8日在线发表在《Nature》期刊。
    2017/11/10
  • “基因疗法+干细胞”,成功挽救毁灭皮肤病患儿!来看Nature又一重磅成果

    科学家借助于转基因干细胞,成功挽救一名患有毁灭皮肤病的小男孩,使其拥有全新的皮肤。这也是继延长1型脊髓萎缩症(SMA1)患儿生命之后,罕见病领域又传出一条好消息。相关研究成果于11月8日在线发表在《Nature》期刊。
    2017/11/10
  • 载入史册!NEJM重磅:基因治疗临床试验大获成功,延长15名患儿生命!

    2017年11月2日,一个注定将被基因疗法领域载入史册的日子。这一天,《NEJM》以头条的形式刊登了一项里程碑式的临床结果:基因疗法成功延长了15名身患严重遗传疾病——1型脊髓萎缩症(SMA1)患儿的生命,让他们有机会重获健康!
    2017/11/03
  • 载入史册!NEJM重磅:基因治疗临床试验大获成功,延长15名患儿生命!

    2017年11月2日,一个注定将被基因疗法领域载入史册的日子。这一天,《NEJM》以头条的形式刊登了一项里程碑式的临床结果:基因疗法成功延长了15名身患严重遗传疾病——1型脊髓萎缩症(SMA1)患儿的生命,让他们有机会重获健康!
    2017/11/03
  • 两篇Nature证实基因沉默药物有望治疗两种致命的神经疾病

    4月12日,《Nature》期刊在线发表两篇文章,揭示一种经设计抵抗导致脊髓小脑共济失调2型(spinocerebellar ataxia type 2, SCA2)的基因突变的药物可能也被用来治疗萎缩脊髓侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis, ALS)。
    2017/04/19
  • 2017最有可能出彩的临床试验们

    ...巢癌患者;圣诞前夕,Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓萎缩症的药物。这些新药的上市,离不开临床试验中令人振奋的结果。是这些临床试验决定了研发人员多年的努力能否转化为造福患者的良药。那么,2017年,又有哪些临床试验的结果值得期待呢?
    2017/01/25
  • 2017年,这12个新药值得关注!

    近日,FirstWord列出了在2017年可能会主导行业的12个新药,除了PD-L1抑制剂因其在抗癌方面的显著疗效在2017年仍被寄予厚望,成为大热门之外,阿尔茨海默氏症新药Verubecestat、脊髓萎缩新药Spinraza也都榜上有名。
    2017/01/10