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  • 标价212.5万美元,美药管局批准“史上最贵”疗法

    美国食品和药物管理局5月24日批准首款治疗小儿脊髓肌肉萎缩症的基因疗法。
    2019/05/27
  • 基因泰克公司口服SMA疗法获得积极临床结果

    罗氏旗下基因泰克公司今日宣布了该公司开发的口服脊髓肌肉萎缩症疗法risdiplam在两项临床试验中的最新结果。
    2019/05/08
  • 诺华基因疗法再传捷报,有望治疗更多脊髓肌肉萎缩症患者

    诺华公司旗下的AveXis公司,在美国神经病学学会2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma,在治疗不同类型的脊髓肌肉萎缩症患者时的积极试验结果。
    2019/05/07
  • 换头术,医生真的准备好了吗?有专家称博取公众眼球的噱头

    近日,意大利神经外科医生卡纳韦罗又成了媒体关注的对象。他宣布,已经准备好在2017年底为一位自幼患有脊髓肌肉萎缩症的俄罗斯人进行“换头术”。抛开伦理上的争议,这样的手术靠谱吗?这究竟是一次医学技术的突破,还是博取公众眼球的噱头?
    2016/05/04
  • Genes & Dev:脊髓肌肉萎缩症研究取得重大突破

    苏州大学神经科学研究所教授华益民与美国冷泉港实验室合作,通过对大量小鼠疾病模型的研究,发现提高外周组织运动神经元存活蛋白的表达能有效治疗脊髓肌肉萎缩症。这项研究发表在2月1日的《基因与发育》期刊上。
    2015/02/04
  • Science:口服RNA剪切药物有望治疗绝症

    目前,脊髓萎缩症(SMA)仍是一种不治之症。令人高兴的是,近日发表在《科学》杂志上的一项研究开发了一种可以口服的小分子药物,他们用这种药物对SMA小鼠模型进行治疗,成功改善了小鼠的肌肉量、运动机能和生存情况。研究人员表示,这项研究结果能够为SMA患者带来实质的影响。
    2014/08/11
  • 换头术或在未来几年实现

    ...天,心脏、肝脏等器官移植已经不再是神话。最近,又有科学家预测,随着脊髓神经连接问题的解决,“换头术”再过几年就能实现。而这项大胆的技术将能成为肌肉萎缩症、四肢瘫痪、器官衰竭等病人的救星。科学家理想中的换头过程意大利都灵大学先进神经调节小组的神经科学家塞尔焦·卡纳韦罗...
    2013/08/13
  • 2013中加健康研究合作计划项目初审结果公布

    ...机制的研究29813111054梅峰中国人民解放军第三军医大学MeCP2通过背根神经节-脊髓藕联调节多发硬化脊髓髓鞘修复的实验研究30813111060钱忠明复旦大学硫化氢和脑内铁调素表达调节31813111061张林峰中国医学科学院阜外心血管病隐匿脑血管病研究32813111078徐兴顺苏州大学中风后BNIP3介导的迟发神经元死亡...
    2013/06/03
  • 未来百年世界大构想:基因疗法照进现实

    ...罕见的巨轴索神经病(giant axonal neuropathy)的儿童成为“先驱者”,接受了针对脊髓的基因疗法;接下来是脊髓损伤、肌萎缩脊髓侧索硬化症(俗称渐冻症)和脊髓萎缩,纷纷为基因疗法所攻克。另外,通过静脉注射,携带着治疗基因的腺相关病毒可以穿越血脑屏障,阻止帕金森病等脑部疾病的发生...
    2013/03/19
  • 未来百年世界大构想:基因疗法照进现实

    ...罕见的巨轴索神经病(giant axonal neuropathy)的儿童成为“先驱者”,接受了针对脊髓的基因疗法;接下来是脊髓损伤、肌萎缩脊髓侧索硬化症(俗称渐冻症)和脊髓萎缩,纷纷为基因疗法所攻克。另外,通过静脉注射,携带着治疗基因的腺相关病毒可以穿越血脑屏障,阻止帕金森病等脑部疾病的发生...
    2013/03/06