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  • 两篇Nature证实基因沉默药物有望治疗两种致命的神经疾病

    4月12日,《Nature》期刊在线发表两篇文章,揭示一种经设计抵抗导致脊髓小脑共济失调2型(spinocerebellar ataxia type 2, SCA2)的基因突变的药物可能也被用来治疗萎缩脊髓侧索化症(Amyotrophic lateral sclerosis, ALS)。
    2017/04/19
  • 化诊断:罕见遗传病基因检测,“渐冻人”症的未来测试

    去年,“ALS(萎缩脊髓侧索化症)冰桶挑战”席卷全球,在各界名人的参与互动下,这种俗称“渐冻人症”的疾病一时成为网络热点。然而与“冰桶挑战”的广为人知不同的是,ALS作为一种罕见病,在社会上还尚属于大众认知的盲区。
    2015/08/03
  • GSK等3家生物公司高管参与ALS冰桶挑战 致力于研发治愈ALS药物

    来自Pmlive的最新消息,尽管ALS冰桶挑战赛的捐赠费用用途受到质疑,但是GSK、Biogen Idec、Evotec三大生物公司的高管近日皆接受了员工的ALS冰桶挑战赛,旨在帮助公众提高萎缩脊髓侧索化症的认识,并致力于研发治愈ALS药物。
    2014/08/29
  • 霍金:协助自杀应合法化病人有权选择终结生命

    ...的霍金因其对宇宙起源和黑洞的研究而闻名。在21岁的时候,他被诊断患有萎缩脊髓侧索化症,也就是俗称的路格里克氏病。这种神经变疾病导致控制运动的神经细胞退化,这几乎是致命的。尽管霍金坐在轮椅上了几十年,并于1985年失去了说话的能力,只能依靠电子发声,但这并没有阻止他继...
    2013/09/24
  • 未来百年世界大构想:基因疗法照进现实

    ...)的儿童成为“先驱者”,接受了针对脊髓的基因疗法;接下来是脊髓损伤、萎缩脊髓侧索化症(俗称渐冻症)和脊髓萎缩,纷纷为基因疗法所攻克。另外,通过静脉注射,携带着治疗基因的腺相关病毒可以穿越血脑屏障,阻止帕金森病等脑部疾病的发生,治疗此类疾病再也不用像21世纪初那...
    2013/03/19
  • 未来百年世界大构想:基因疗法照进现实

    ...)的儿童成为“先驱者”,接受了针对脊髓的基因疗法;接下来是脊髓损伤、萎缩脊髓侧索化症(俗称渐冻症)和脊髓萎缩,纷纷为基因疗法所攻克。另外,通过静脉注射,携带着治疗基因的腺相关病毒可以穿越血脑屏障,阻止帕金森病等脑部疾病的发生,治疗此类疾病再也不用像21世纪初那...
    2013/03/06
  • iPS回顾和展望

    ...首先用于疾病的模型,然后才是治疗。研究人员很快就将在培养皿中培养出萎缩脊髓侧索化症病人的“马达”神经,心脏病人的心肌细胞,或是肾病病人的肾脏细胞。通过在他们发育过程中的观察,生物技术公司可以试用预防的或治疗的药物。加利福尼亚大学和哈佛干细胞学院正在讨论开始...
    2013/02/28
  • PLoS ONE:多次低剂量注射人脐带血细胞有助于治疗ALS

    根据美国南佛罗里达大学研究人员与来自Saneron CCEL治疗公司和巴西圣保罗大学里贝朗普雷图医学院的同事们发表的一篇研究论文,他们发现多次低剂量注射人脐带血来源单核细胞(MNC hUCB, 商标名为U-CORD-CELL))能够有效地在萎缩脊髓侧索化症
    2012/02/14
  • 新药dexpramipexole或可治疗肌萎缩侧索硬化症

    一种名为dexpramipexole的药物对萎缩脊髓侧索化症患者有潜在的治疗效果,新成果发表在日前在线出版的《自然—医学》期刊上。
    2012/01/09
  • 美国科学家制出个干细胞

    据7月31日的《科学》(Science)杂志报道说,研究人员朝着应用诱导多能干细胞(或称“iPS”细胞)来治疗疾病的目标又迈出了重要的一步。研究人员从来自2位罹患萎缩脊髓侧索化症(ALS)这种神经退行病变的老年病人的皮肤采样中制造出了iPS。而且,他们用这些iPS 细胞
    2008/08/04