找到约89条结果 (用时0.1283秒)

  • 医药界的诺贝尔奖:2018年国际盖伦奖揭晓——3款产品(糖尿罕见、HIV)获奖

    2018年11月30日,盖伦奖(Prix Galien Award)被公认为制药和生物医疗行业的最高荣誉,旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献,被誉为“医药界的诺贝尔奖”。
    2018/11/30
  • 研究发现 基因疗法可以清除帕金森大鼠模型的致蛋白

    基因疗法的基本理念是通过引入正确功能基因或阻断错误基因的表达来操控具有缺陷的DNA表达,其优势是或许可以通过一次性治疗代替常规的药物。基因疗法发展尽管经历了起起伏伏,但是在癌症与罕见集中了最多的基因疗法研发力量,针对基因疗法开展的新药研发
    2018/09/21
  • 提前干预!Nature医学:在胎儿期进行,基因疗法或可逆转遗传

    基因治疗的出现改变了传统医疗的范式,特别是针对罕见。7月16日,《Nature Medicine》期刊发表一项最新成果:科学家们尝试在胎儿阶段实施基因疗法,有望将致命遗传扼杀在摇篮里。这一研究在小鼠模型中完成,成功修复了子宫中胎鼠的罕见突变,为未来实现胎儿基因治疗带来了希望!
    2018/07/20
  • 镰状红细胞新药voxelotor 3期研究取得积极进展

    今年1月,美国FDA为镰状红细胞(SCD)新药voxelotor授予了突破性疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格和罕见小儿疾资格。欧洲药品管理局(EMA)将voxelotor列入其优先药品(PRIME)计划,而欧洲委员会(EC)将vo
    2018/07/17
  • 新型液体活检技术可预测罕见癌症扩散可能性|Nature子刊

    美国癌症协会发表一项最新研究,将每10万人不到6例的癌症定义为罕见癌症类型,并以此统计发现美国约1/5的确诊癌症属于罕见。相比于常见癌症,罕见癌症更难诊断,并且经常涉及许多医生的访问和误诊。所以,对于这一群体而言,找到一种简单的诊断方法尤为重要。现在,一项最新研究有望为...
    2018/07/13
  • 2.28 | 国际罕见日:延续研究力量,强调患者群体作用

    2018年2月28日,又是一个“国际罕见日”,同时,今年还迎来了十周年。延续2017年的“让研究带来无限可能”,今年依然以“research”为主题,强调患者群体在启动、推进研究中的作用。
    2018/02/28
  • 基因疗法治疗罕见:生物技术2.0的下一个主战场

    2017年开始,基因疗法可谓是风头正盛。随着第一个基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验,包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。值得一提的是,基因疗法已经超过抗体成为目前第二大在研药物类别,仅次于传统的新化学实体(NCEs)。 虽然现在取得的一系列进展看起来...
    2018/02/14
  • 生物技术能让RNA药物更安全吗?

    致力于罕见研究的美国生物技术公司“现代疗法”的掌舵人Paolo Martini曾拜访过中东。他在那里遇到了一些治疗甲基丙二酸血症(MMA)患儿的医生。甲基丙二酸血症是一种罕见的代谢紊乱症,患者的血液中会产生有毒的酸,而该疾在该地区更普遍,这与当地近亲结婚的习俗有关。
    2018/01/10
  • 你知道多发性硬化症吗?牛磺酸可修复这种罕见的受损细胞

    多发性硬化症(MS)是一种自身免疫性疾,目前尚无治愈方法,但可以通过一些药物治疗来促进髓鞘再生以减少MS的复发。最近一项发表在《Nature Chemical Biology》杂志上的研究发现,人类细胞的代谢物——牛磺酸,可以提高MS治疗的有效性。
    2017/12/12
  • “基因疗法+干细胞”,成功挽救毁灭性皮肤患儿!来看Nature又一重磅成果

    科学家借助于转基因干细胞,成功挽救一名患有毁灭性皮肤的小男孩,使其拥有全新的皮肤。这也是继延长1型脊髓性肌萎缩症(SMA1)患儿生命之后,罕见领域又传出一条好消息。相关研究成果于11月8日在线发表在《Nature》期刊。
    2017/11/10