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  • Santhera公司囊获DMD在研药物

    日前,瑞士公司Santhera Pharmaceuticals和Idorsia宣布达成合作协议。Santhera将从Idorsia获取用于治疗杜氏营养不良症(DMD)的2期临床在研药物vamorolone的全球研发许可(除日本和韩国以外)。Vamorolone是一种“first-in-class”创新类固醇药物,它有潜力成为治疗DMD年轻患者的标准类固醇疗法。
    2018/11/23
  • PNAS:新方法有望消除杜氏营养不良症小鼠对基因治疗的免疫反应

    杜氏营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。全球每5000个男孩中就有1个生来就患有这种致残性疾病。该病源于肉中一种称为营养不良蛋白的基因突变。近日,斯坦福大学医学院的研究人员证明,在基因治疗杜氏营养不良症模型中,DNA质粒可以在增强肉力量的同时降低机体对...
    2018/09/06
  • 即将迎来关键结果的3款在研新药

    最近三家生物技术公司的在研新药有望在最近迎来关键里程碑,其中包括FDA对杜氏营养不良症罕见病药物的上市决定,也包括一款阿兹海默病新药的3期临床数据揭晓。这几款新药的临床研发进展让我们先睹为快。
    2017/09/27
  • 27年前的"疑难杂症",将带来拯救数万人的新疗法

    奔跑,是人类天生的本能。然而,有些人一生下来,就被剥夺了这种权利。杜氏营养不良症(duchenne muscular dystrophy,DMD)患者就是这样一群被剥夺了行走权利的人。与“渐冻人”症、“瓷娃娃”病、血友病这些大众熟知的罕见病相比,DMD发病率更高,却鲜为人知。
    2017/09/07
  • Sci Adv:重磅!研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏营养不良

    德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏营养不良
    2017/04/21
  • 患儿新希望!FDA批准首个杜氏营养不良症激素药物

    近日,美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza(deflazacort)上市,治疗5岁及以上的杜氏营养不良症患者。这也是首个经FDA批准,用来治疗杜氏营养不良症的皮质类固醇药物。
    2017/02/13
  • 一次治愈!CRISPR基因编辑技术或将永久消除某些遗传病

    ...明·多普瑞在9岁时上楼梯不扶着栏杆就很费劲,随后到医院被诊断为杜氏营养不良(也称假肥大型营养不良)。但很幸运,24岁的他已经活得比其他许多同类患者更久。医生当时只告诉他这是一种无法治愈的绝症,但并没有教他该怎么办。那些经过他轮椅的女孩丝毫不会注意到他,也没有朋友给他...
    2016/11/01
  • PCT杜氏营养不良症药物被拒,股票狂跌60%

    2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养不良症(DMD)药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理,股票狂跌60%。
    2016/02/25
  • 再来3篇Science!“魔剪CRISPR”年底再丰收,或治愈致死性遗传病

    2015年12月31日的《科学》(Science)杂志上,三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明,通过编辑一个与肉功能相关的基因,修复杜氏营养不良症小鼠的一些肉功能,或可治愈这一遗传性疾病。
    2016/01/05
  • 杜氏营养不良症产前筛查渐上轨道,“力攻”性染色体遗传疾病

    杜氏营养不良症(DMD)是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均每3600个新生男婴中就有一人罹患此病,医学界尚无有效疗法。然而,随着产前筛查技术的发展,DMD新生儿筛查开始慢慢走近我们的生活,且也有不少研究集中于DMD的治疗。
    2015/12/23