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  • 孤儿”研发,这是最坏的时代,也是最好的时代

    ...最坏的时代,也是最好的时代”的致辞,他从患者的角度,阐述了为什么“孤儿”研发既是处在最坏的时代,又是处在最好的时代。
    2015/09/18
  • 儿童罕见血液病物添新成员:孤儿Promacta获FDA批准

    FDA日前批准了Promacta物用于治疗血小板数量异常低下儿童患者(年龄为一岁以上),该疾病称为慢性免疫性血小板减少紫癜(ITP)。当儿童患者使用其他ITP物或手术切除脾脏后没有反应时可使用该物进行治疗。
    2015/08/26
  • 美国控制价一触即发:下一次制工业危机就要来临?

    传统的依赖临床或动物实验偶然发现的模式已经把可做的项目做的差不多了,从天然产物中找先导物也是入不敷出。现在大家基本认识到不能给患者带来真正价值的项目在现在的环境下没有商业前途,专科甚至孤儿成为新的主流。
    2015/07/24
  • 盘点:2015年欧盟推荐的10款孤儿及抗癌

    近期,欧盟CHMP推荐了10种新的疗法,含针对罕见病的两种酶置换疗法,抗癌物以及非专利物。
    2015/07/01
  • 专访黄如方:为“孤儿”四处奔波 让爱不罕见

    他,是一个罕见病患者,但他给予罕见病群体的大爱不“罕见”;他,虽然身材矮小,但他乐观积极向上的精神普渡了大众;2007年,他与王奕鸥共同发起创立瓷娃娃关怀协会;2013年,他组织成立了专注于罕见病领域的非营利性组织——罕见病发展中心(CORD)。现在的他,正为国内1680万罕见病患者群体...
    2015/06/26
  • 9条短讯告诉你:孤儿研发最新情况

    德国赞邦公司宣布他们研制的治疗中、晚期帕金森病患者的物Xadago在德国批准上市。FDA顾问小组以12比1投票推荐Vertex制公司生产的ORKAMBI作为孤儿治疗12岁及以上拥有双拷贝F508 缺失突变的囊性纤维化患者……
    2015/05/21
  • John Crowley:让中国罕见病患者同步使用全世界的好

    ...任Amicus公司CEO;他的罕见病女儿,每年至少需要服用价值高达100万美金的“孤儿”;他于5月14日来到了中国CRO龙头——明康德公司,希望用于女儿治病的物将在明康德的CMO工厂生产。
    2015/05/20
  • 干货盘点:2015年4月全球新申报与审批数据

    4月份,专门消除“双下巴”的物ATX-101和治疗感冒咳嗽的物CCP-01最先获得FDA的批准,FDA授予Rucaparib、Grazoprevir/Elbasvir、克唑替尼3个突破性疗法资格、同期还授予了9个快速审评资格、5个优先审评资格和29个孤儿资格。
    2015/05/06
  • EvaluatePharma:预测2020年全球20大孤儿

    根据全球领先的医疗健康领域行业及市场调研公司Evaluate Pharma近期发布的数据估计,到2020年,全球孤儿市场价值或将达到1760亿美元,接近处方销售总额的19%。
    2014/12/19
  • EvaluatePharma:2020年孤儿市场将达1760亿美元,BMS或超诺华

    EvaluatePharma最近发布的一份孤儿研究报告显示,到2020年孤儿销售额将占处方销售总份额的19%,达1760亿美元。据预测,被美国、欧洲、日本的监管部门认定为孤儿物销售规模到2020年的年复合增长率接近11%,而治疗较大患者群体物的年增长率只有约4%。
    2014/11/19