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  • 盘点 | 十大处于研发后期的罕见病新

    孤儿(Orphan Drug)是一个人们非常关注的领域。每年Evaluate Group (www.evaluategroup.com) 会对研发管道中最有希望的孤儿进行评估。下面是根据Evaluate Group的评估列举的十大值得关注的处于后期研发阶段的孤儿
    2017/03/06
  • 国际罕见病日:让研究带来无限可能,让罕见病不再“罕见”

    ...的努力和付出,越来越多的人了解“罕见病”,越来越多的医企业布局“孤儿市场”,越来越多的精准医疗技术推动“诊断和治疗”,越来越多的医生重视“多学科联合诊疗”……
    2017/02/28
  • 国际罕见病日:让研究带来无限可能,让罕见病不再“罕见”(内附专访)

    ...的努力和付出,越来越多的人了解“罕见病”,越来越多的医企业布局“孤儿市场”,越来越多的精准医疗技术推动“诊断和治疗”,越来越多的医生重视“多学科联合诊疗”……
    2017/02/28
  • 艾伯维开展阿尔兹海默症Tau蛋白抗体物2期临床试验

    近日,美国制公司艾伯维(AbbVie)宣布开展两项2期临床试验,用于评估其针对tau蛋白的抗体ABBV-8E12对于阿兹海默病和进行性核上性麻痹的疗效。ABBV-8E12拥有针对进行性核上性麻痹的美国和欧盟孤儿资格认定以及美国FDA快速通道认定。
    2017/02/08
  • 全球孤儿市场的发展现状及前景分析

    2014年,一项针对“渐冻人”的爱心接力活动“冰桶挑战”悄然从欧美开始盛行,转眼之间风靡全球,在全球各行各业知名人士的共同参与下,患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)的人群受到了全球的关注,这同样也让更多的罕见病为人所知。
    2016/12/11
  • Napabucasin:胰腺癌的明日之星?FDA授予孤儿

    Napabucasin是一种口服的靶向,抑制的靶点据说是STAT3,具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞。
    2016/11/22
  • 减肥或将迎来突破性疗法

    今年1月份,美国FDA授予一种全新减肥setmelanotide突破性疗法和孤儿资格认定,基于该针对罕见基因缺陷相关肥胖症所表现出的疗效。今年7月,《新英格兰医学杂志》发表了该临床试验的结果,显示在两名基因缺陷性肥胖女性患者的治疗中取得了成功。该可以有效中断饥饿感,抑制食欲,同时...
    2016/10/28
  • 依生生物肝癌治疗物获FDA孤儿资质

    ...国食品和物管理局(FDA)已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发,具有独立知识产权的大分子生物制剂,能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时,提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能,这也是中国科学家在肿瘤免疫学方面的一大发现...
    2016/10/27
  • 廉价孤儿断供危及数十万人 黑市救命从哪来

    近年来,很多被长期临床应用证明能治病、治好病的廉价小正在以每年几十种的速度消失,患者们往往是跑遍了医院和店也买不到急需的救命。不过,在黑市上这些廉价救命却从来没有缺货的时候,而黄牛往往开出几十倍、上百倍的天价。那么,这些救命为何能在黑市上出现?又是从哪里来...
    2016/10/25
  • 生物谷专访郑维义博士----孤儿非常适合中国物研发企业

    ...于患病人群少、市场需求小、研发成本高,因此很少有品生产企业关注“孤儿”的研发生产,“孤儿”的短缺已经成为严重的社会问题。我国“孤儿”的研发生产存在着许多困难。
    2016/08/08