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  • 有望成为首款获批疗法!眼科新达到3期终点

    Horizon Pharma宣布,其此前曾获得FDA颁发的突破性疗法认定,孤儿资格以及快速通道资格的在研单抗眼teprotumumab,在用于治疗活跃期甲状腺眼病(TED)的3期试验中,达到了主要和所有次要终点。
    2019/03/01
  • 获批破纪录,罕见病治疗领风骚

    ...史新高。其中包括治疗罕见肿瘤的单抗新和第一个广谱抗癌,竟然也是孤儿。具体来看,有以下一些新可圈可点:
    2019/01/03
  • 2018年美国FDA批准的81个孤儿适应症

    新浪医根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿适应症的信息汇总如下:
    2018/12/17
  • 盘点 | 2018美FDA批准的81个孤儿适应症

    仅在2018年(截止12月10日),FDA就授予了314个孤儿资格,81个孤儿适应症获得批准
    2018/12/13
  • 台湾浩鼎收获FDA第3项孤儿资格认定:OBI-888用于治疗胰腺癌

    11月21日,台湾浩鼎生技(OBI Pharma)宣布FDA授予OBI-888治疗胰腺癌孤儿资格。OBI-888是first in class 的靶向肿瘤细胞表面多糖体抗原Globo H的被动免疫疗治疗单抗物,其作用机制是抗体依赖性的细胞毒作用、抗体依赖性的巨噬细胞吞噬作用,以及补体依赖性的细胞毒性作用。OBI-888同时也有抗免疫抑制和抗...
    2018/11/22
  • 镰状红细胞病新voxelotor 3期研究取得积极进展

    今年1月,美国FDA为镰状红细胞病(SCD)新voxelotor授予了突破性疗法认定、快速通道资格、孤儿资格和罕见小儿疾病资格。欧洲品管理局(EMA)将voxelotor列入其优先品(PRIME)计划,而欧洲委员会(EC)将vo
    2018/07/17
  • 美国孤儿资格认定:FDA关注两大评审重点

    由于相对短的研发周期、低廉的临床成本以及一系列上市前后的政策扶持,孤儿领域已经成为医公司的必争之地。凭借孤儿政策的完善以及FDA监管的经验,美国更是成为孤儿开发的沃土。本文将概述美国孤儿认定所需要的8项基本资料,并对FDA关注的两大评审重点进行简要分析。
    2017/12/02
  • 好消息!16:0!首个“靶向突变”的基因疗法获FDA专家团一致认可

    自2016年以来,基因疗法LUXTURNA一路开启“通关模式”——先后获得FDA授予的孤儿资格、突破性疗法认定并被纳入优先审评通道。现在,FDA咨询委员会更是以16:0的投票结果,一致认可其疗效大于风险。这意味着,LUXTURNA将有望成为在美国上市第一个纠正缺陷基因的疗法。
    2017/10/14
  • 首个庞贝氏组合疗法获“孤儿”认定(附专访)

    根据外媒消息,近日首个针对庞贝氏综合症的组合疗法(chaperone + ERT)ATB200/AT2221被FDA授予“孤儿”资格,开发该产品的Amicus Therapeutics($爱美医疗(FOLD)$ )股价也应声上涨5.8%,报15.8美元/股。
    2017/09/25
  • 政策转暖!为加快孤儿上市,我们经历了这些改革

    孤儿的研究热情曾一度受“低发病率”“投资回报率”“研发难度大”、“适用患者少”等因素影响,不少制企业也因此不愿涉足该领域。现在,随着社会认知度提高、支持政策出台、诊断及治疗手段增多,罕见病物开发风向正在转暖。
    2017/09/12