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标价212.5万美元，美药管局批准“史上最贵”疗法
美国食品和药物管理局5月24日批准首款
治疗
小儿脊髓性肌肉萎缩症的
基因
疗法。
2019/05/27
基因
治疗
赛道谁能抢占先机？盘点2019年“最有潜力的”候选药物TOP25
基因
治疗
药物这个赛道上，诸多制药巨头争先恐后抢占先机。究竟谁能笑到最后，我们拭目以待。
2019/05/24
Nature子刊：CRISPR发现了癌症的重大变化，
基因
融合或许成为重要药物靶点
CRISPR揭示一种新的
基因
融合体，不仅能为多种癌症提供新的药物靶点，还有助于构建癌症依赖性地图，为未来癌症精确
治疗
提供新的研究动力。
2019/05/21
首次证明！Nature子刊：噬菌体疗法可以缓解人类分枝杆菌感染
首位接受
基因
工程噬菌体
治疗
耐药性感染的英国青少年，证实该
治疗
方法有效。
2019/05/13
诺华
基因
疗法再传捷报，有望
治疗
更多脊髓性肌肉萎缩症患者
诺华公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会2019年会上公布了该公司开发的
基因
疗法Zolgensma，在
治疗
不同类型的脊髓性肌肉萎缩症患者时的积极试验结果。
2019/05/07
东曜药业递交港交所上市申请，开发抗癌
基因
治疗
新药
根据香港交易所官方信息显示，东曜药业向香港证券交易所递交上市申请。
2019/05/05
基因
泰克创新ADC获批
治疗
早期乳腺癌，验证临床开发新模式
基因
泰克宣布，美国FDA批准其抗体偶联药物Kadcyla扩大适应症，作为术后辅助疗法，
治疗
HER2阳性，在接受新辅助疗法
治疗
后，依旧有残余病灶的早期乳腺癌患者。
2019/05/05
克睿
基因
建成
基因
工程与细胞
治疗
研发中心，推动通用型CAR-T产业化
克睿
基因
联合创始人兼首席执行官徐元元博士表示：“克睿
基因
始终将开发惠及更多癌症患者的通用型细胞
治疗
药物作为公司的核心方向。研发中心的落成是克睿
基因
产业化道路上重要的一步，将为IND申报和临床实验的顺利推进奠定坚实基础。”
2019/04/23
NEJM：
基因
治疗
可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力
导读：一项小型临床实验表明，
基因
治疗
可以安全地恢复患免疫缺陷病婴儿的免疫系统。
2019/04/19
诺华
基因
疗法3期结果积极，有望5月获批上市
诺华旗下的AveXis公司宣布，
治疗
1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的
基因
疗法Zolgensma，在名为STR1VE的3期临床试验中，获得积极中期结果
2019/04/18
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