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基因
编辑
治疗
疾病开启！首例患者已接受
治疗
CRISPR
治疗
血液类疾病的临床试验已经启动，期待好消息！
2019/02/28
PARP抑制剂3期结果积极，有望一线
治疗
胰腺癌
阿斯利康和默沙东宣布，其联合开发的Lynparza利普卓，作为一线维持疗法，在
治疗
携带种系BRCA
基因
突变的转移性胰腺癌患者的3期临床试验中，达到试验主要终点
2019/02/27
医学里程碑：CRISPR
基因
编辑疗法完成首例人类临床试验
2012年火爆至今的第三代
基因
编辑技术CRISPR/Cas9终于迈出历史性一步。2月25日，总部位于瑞士楚格的
基因
编辑初创公司及其合作伙伴公布了CTX001临床开发项目的最新进展：首名患者已接受CTX001
治疗
。
2019/02/27
Cell：CCR5，大脑中风、损伤后恢复的
治疗
靶标
去年的“
基因
编辑婴儿”事件让CCR5
基因
也成为了讨论热点之一。现在，Cell发表了关于这一
基因
的最新研究。
2019/02/23
日本即将批准诺华CAR-T药物Kymriah上市，可能纳入日本国民健康保险系统
这也是日本首次为
基因
治疗
药物开绿灯。
2019/02/22
基因
治疗
手术首次应用于常见眼病，有望治愈老年性黄斑变性
牛津大学2月19日宣布，该校眼科教授罗伯特·麦克拉伦在英国国家健康研究所牛津生物医学研究中心的支持下，完成了世界第一例解决老年性黄斑变性（AMD）视力下降问题的
基因
治疗
手术。
2019/02/21
新突破！同期三篇Nature Medicine：
基因
疗法
治疗
遗传病或可实现长期有效
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步，多项研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的
基因
疗法在遗传病
治疗
中有很大的应用前景。
2019/02/19
基因
编辑
治疗
罕见病？初步临床结果“不大喜人”
体内
基因
编辑正在发挥作用，但是患者是否真正受益还不明确。
2019/02/14
17亿美元合作，打造
治疗
严重神经疾病的
基因
疗法
Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作，共同开发和推广Voyager公司的
基因
疗法项目。
2019/01/30
知否知否，医学转录组与
基因
组联合新玩法~
随着测序技术的普及以及多组学联合分析策略的完善，多组学联合的研究策略已逐渐成为主流，疾病研究也呈现出多组学发展的趋势，在疾病致病机理、筛选疾病生物标志物、确定疾病
治疗
靶点等研究中发挥重要作用。
2019/01/29
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