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  • 基因疗法又下一城!治疗遗传性失明,两年内开始人体试验

    ...近期,宾夕法尼亚大学传来消息,基因疗法“又下一城”,对于治疗遗传性失明(卵黄状黄斑变性)有较好效果,科学家预计相关人体试验将在2年内进行。
    2018/03/08
  • Nature Communications:利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠

    《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果,一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化,进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统,可适用于导致色素性视网膜炎(失明的主要原因)的各种潜在遗传缺陷。
    2017/03/17
  • 美首款基因治疗产品有望明年上市

    据麻省理工学院《技术评论》网站18日报道,美国一家生物技术公司研发出一种可治疗失明”的基因治疗产品“SPK-RPE65”,如果明年完成审批程序,有望成为在美国上市的首个基因疗法产品。
    2016/10/23
  • 中国基因治疗曾全球“早产”,再回头已被跨国药企超越

    基因治疗领域经过了多年的沉寂,近年来随着基础研究的深入、基因编辑手段的突破大有复苏之势。7月9日,在著名医学期刊《新英格兰医学》上发表的一项最新研究表明,基因疗法对一种罕见的遗传性失明患者的疗效可持续达四年之久。
    2016/07/12
  • NEJM发布基因治疗重大捷报!

    来自牛津大学的一项研究报告称,开创性的基因治疗使得罹患一种罕见形式遗传性失明的患者在长达4年的时间里恢复了部分的视力,这为利用基因疗法来治疗一些视力丧失的常见原因带来了希望。
    2016/05/04
  • Nature解开抑癌基因RB长期谜题

    视网膜母细胞瘤是一种儿童恶性眼肿瘤,如果不加治疗,可导致失明甚至致命;此前的研究发现视网膜母细胞瘤是响应RB1单基因突变而形成。近日,《自然》杂志上一项新研究发现揭秘了RB1突变为何会引起视网膜而非其他细胞类型肿瘤。
    2014/10/01
  • 福音:新技术有望部分恢复失明者视力

    ...份预测报告指出,视觉缺陷影响了全世界约2.85亿人,其中约3900万人被认为失明。如今,基因疗法、细胞移植等治疗方法不断给眼疾患者带来希望。百眼巨人II号是目前市场上唯一经批准的视网膜假体。虽然不能完全恢复患者视力,但是可帮助患者识别光线,这看似微弱的进步却对患者的生活有着重大的...
    2014/09/17
  • Nat Genetics:三篇文章证实青光眼相关基因突变点

    青光眼是导致人类失明的主要致盲眼病之一。最近,英国伦敦大学的研究人员在《自然遗传学》杂志上发表研究论文称,确认了4个新的与青光眼有关的基因突变位点,这一发现或将为未来开发青光眼的早期诊断和治疗手段奠定基础。
    2014/09/03
  • “青蛙王子”高凌风因血癌去世

    ...者以老年及部分青年病人居多,病情逐渐进展。此外,少数患者可以抽搐、失明、牙痛、牙龈肿胀、心包积液、双下肢截瘫等为首发症状。1.发热是白血病最常见的症状之一,表现为不同程度的发热和热型。发热的主要原因是感染,其中以咽峡炎、口腔炎、肛周感染最 常见,肺炎、扁桃体炎、齿龈炎、...
    2014/02/18
  • 基因治疗失明取得新突破

    《柳叶刀》1月16日在其网络先行版中发表了由牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组的“基因疗法诊断Choroideremia 患者视网膜手术成功”的文章,他们通过向患者的视网膜内注入表达REP-1蛋白质的目的基因CHM,并使其成功表达从而使患者重见光明。这在英国医学界引起了较大的轰动。
    2014/01/17